News

09/11/2018

"Lombardia è ricerca": premiata la terapia genica ex-vivo per la cura dell'epidermolisi bollosa

Sono il prof. Michele De Luca, la prof.ssa Graziella Pellegrini ed il chirurgo tedesco Tobias Hirsch i vincitori del premio “Lombardia è ricerca”...

07/11/2018

Research to Care: un bando per sostenere la ricerca scientifica in Italia

Sanofi Genzyme promuove il bando Research to Care, con l’obiettivo di stimolare l’attività di ricerca attraverso il sostegno di progetti innovativi...

05/11/2018

Italia quarta in Europa per accesso ai farmaci per le malattie rare

Secondo i risultati di uno studio pubblicato su Value in Health il nostro paese risulta tra i primi in Europa per numero di medicinali disponibili...

31/10/2018

Home therapy per le malattie rare: un passo avanti verso la best practice

L’impatto sulla qualità della vita, la necessità di una sinergia tra pubblico e privato, i benefici per alcuni gruppi di malattie rare...

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09/11/2018

"Lombardia è ricerca": premiata la terapia genica ex-vivo per la cura dell'epidermolisi bollosa

Sono il prof. Michele De Luca, la prof.ssa Graziella Pellegrini ed il chirurgo tedesco Tobias Hirsch i vincitori del premio “Lombardia è ricerca”...


Research to Care: un bando per sostenere la ricerca scientifica in Italia

07/11/2018

Research to Care: un bando per sostenere la ricerca scientifica in Italia

Sanofi Genzyme promuove il bando Research to Care, con l’obiettivo di stimolare l’attività di ricerca attraverso il sostegno di progetti innovativi...


Italia quarta in Europa per accesso ai farmaci per le malattie rare

05/11/2018

Italia quarta in Europa per accesso ai farmaci per le malattie rare

Secondo i risultati di uno studio pubblicato su Value in Health il nostro paese risulta tra i primi in Europa per numero di medicinali disponibili...


Home therapy per le malattie rare: un passo avanti verso la best practice

31/10/2018

Home therapy per le malattie rare: un passo avanti verso la best practice

L’impatto sulla qualità della vita, la necessità di una sinergia tra pubblico e privato, i benefici per alcuni gruppi di malattie rare...


Emoglobinuria parossistica notturna: ALXN1210 arriva in Europa

29/10/2018

Emoglobinuria parossistica notturna: ALXN1210 arriva in Europa

Alexion Pharmaceuticals ha presentato domanda di autorizzazione all'EMA per ALXN1210, anticorpo anti-C5 per il trattamento dell'emoglobinuria...


Leucemia linfoblastica acuta: approvazione UE per blinatumomab nei pazienti pediatrici

26/10/2018

Leucemia linfoblastica acuta: approvazione UE per blinatumomab nei pazienti pediatrici

La Commissione Europea ha approvato l’estensione delle indicazioni per blinatumomab in monoterapia per il trattamento di pazienti pediatrici...


Sclerosi multipla: ocrelizumab sarà erogato dal Servizio Sanitario Nazionale in ambito ospedaliero

23/10/2018

Sclerosi multipla: ocrelizumab sarà erogato dal Servizio Sanitario Nazionale in ambito ospedaliero

È stata pubblicata sulla Gazzetta Ufficiale Serie Generale n.204 del 3 settembre 2018 la determina dell’AIFA che inserisce ocrelizumab nella...


Eculizumab nella neuromielite ottica: dati positivi dallo studio PREVENT

23/10/2018

Eculizumab nella neuromielite ottica: dati positivi dallo studio PREVENT

Alexion Pharmaceuticals ha annunciato i risultati positivi dello studio PREVENT di fase III su eculizumab per il trattamento di pazienti con disturbi...


Lumasiran per il trattamento della iperossaluria primaria di tipo 1

19/10/2018

Lumasiran per il trattamento della iperossaluria primaria di tipo 1

Alnylam Pharmaceuticals ha annunciato i risultati positivi dello studio di fase 1/2 su lumasiran per il trattamento dell'iperossaluria primaria...


Porpora trombotica trombocitopenica acquisita: caplacizumab ottiene l’approvazione europea

11/09/2018

Porpora trombotica trombocitopenica acquisita: caplacizumab ottiene l’approvazione europea

La Commissione europea ha autorizzato l'immissione in commercio di caplacizumab per il trattamento degli episodi acuti di porpora trombotica...


Porfirie epatiche acute: risultati positivi per givosiran

01/08/2018

Porfirie epatiche acute: risultati positivi per givosiran

Pazienti con porfiria epatica acuta trattati con una dose mensile di 2.5 mg/Kg di givosiran (ALN-AS1) hanno ottenuto una riduzione media...


Amiloidosi AL: nuova indicazione terapeutica per pomalidomide

04/07/2018

Amiloidosi AL: nuova indicazione terapeutica per pomalidomide

Pomalidomide è stato inserito nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre...


MAKEtoCARE: l’innovazione tecnologica per una vita migliore

04/07/2018

MAKEtoCARE: l’innovazione tecnologica per una vita migliore

MAKEtoCARE è il nome del contest promosso da Sanofi Genzyme in collaborazione con Maker Faire Rome per celebrare i migliori progetti hi-tech...


Lombardia: aggiornamento della Rete Regionale per le malattie rare

21/06/2018

Lombardia: aggiornamento della Rete Regionale per le malattie rare

La Giunta regionale della Lombardia, presieduta dal Presidente Attilio Fontana, nel corso della Seduta numero 10 del 29 maggio 2018...


Migalastat migliora la diarrea nei pazienti con malattia di Fabry

21/06/2018

Migalastat migliora la diarrea nei pazienti con malattia di Fabry

I sintomi gastrointestinali, come la diarrea, sono manifestazioni tipiche della malattia di Fabry con un importante impatto negativo...


Nasce lo SMALab: ricerca, formazione e network per affrontare la rivoluzione in atto nell’atrofia muscolare spinale

21/06/2018

Nasce lo SMALab: ricerca, formazione e network per affrontare la rivoluzione in atto nell’atrofia muscolare spinale

Dalla collaborazione tra Biogen Italia e SDA Bocconi ha preso il via nei giorni scorsi a Milano il progetto SMALab...


Rachitismo ipofosfatemico X-linked: approvazione FDA per burosumab

21/06/2018

Rachitismo ipofosfatemico X-linked: approvazione FDA per burosumab

La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato l’utilizzo di burosumab, anticorpo monoclonale somministrato per...


Migalastat per il trattamento della malattia di Fabry

27/05/2018

Migalastat per il trattamento della malattia di Fabry

Migalastat, terapia chaperonica orale approvata in diversi paesi e primo trattamento mirato per la malattia di Fabry...


Nusinersen: nuovi dati per l'atrofia muscolare spinale (SMA)

27/05/2018

Nusinersen: nuovi dati per l'atrofia muscolare spinale (SMA)

Presentati al Congresso MDA, Muscular Dystrophy Association nuovi dati dallo studio NURTURE sul trattamento con nusinersen...


Alfa-mannossidosi - nuova terapia enzimatica

27/05/2018

Alfa-mannossidosi - nuova terapia enzimatica

L'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha autorizzato all'immissione in commercio di velmanase alfa, una terapia enzimatica...


Emicizumab per il trattamento dell'emofilia A

27/05/2018

Emicizumab per il trattamento dell'emofilia A

Roche ha recentemente ottenuto dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'UE l'autorizzazione per emicizumab - un anticorpo bispecifico che si lega al fattore IXa e il fattore X...

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