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20/12/2019

Retinite pigmentosa con mutazioni del gene RPE65: miglioramento della capacità visiva grazie ad un’innovativa terapia genica

Due pazienti di 8 e 9 anni affetti da retinite pigmentosa con mutazioni del gene RPE65 hanno potuto recuperare la vista grazie ad un’innovativa...

15/11/2019

EURORDIS Photo Award 2020: c’è tempo fino al 16 gennaio per partecipare al concorso fotografico dedicato alle malattie rare

Il concorso fotografico EURORDIS Photo Award 2020 è un'opportunità per esprimere visivamente che cosa significa vivere con una malattia rara...

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Amiloidosi AL: nuova indicazione terapeutica per pomalidomide

04/07/2018

Amiloidosi AL: nuova indicazione terapeutica per pomalidomide

Pomalidomide è stato inserito nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento dell'amiloidosi a catene leggere (AL) in pazienti già trattati con terapia a base di bortezomib e di lenalidomide (GU n.127 del 4 giugno 2018). 

L’inserimento del farmaco nell’elenco 648 per il trattamento della amiloidosi AL si basa anche sui risultati di efficacia, sicurezza e impatto sulla sopravvivenza dello studio di Palladini e coll. 

 


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