News

10/10/2019

Malattie rare: 5 richieste al Ministro della Salute da parte di istituzioni, pazienti e tecnici

Le malattie rare diventino una priorità di salute pubblica. È questa, in sintesi, l’istanza avanzata al Ministro della Salute Roberto Speranza...

20/09/2019

EURORDIS: amplificare la voce dei pazienti nelle ERN

Le Reti di Riferimento Europee (ERN) per le malattie rare collegano, attraverso reti virtuali, i prestatori di assistenza sanitaria in tutta Europa...

19/07/2019

Nuovi finanziamenti alle ERN per lo sviluppo di registri per le malattie rare

La Commissione Europea ha lanciato un nuovo bando per l’erogazione di finanziamenti a favore delle reti di riferimento europee (ERN)...

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Porfirie epatiche acute: risultati positivi per givosiran

01/08/2018

Porfirie epatiche acute: risultati positivi per givosiran

Pazienti con porfiria epatica acuta trattati con una dose mensile di 2.5 mg/Kg di givosiran (ALN-AS1) hanno ottenuto una riduzione media dell’83% del numero di attacchi acuti di porfiria rispetto al placebo, indicando il potenziale di sviluppo di questa nuova strategia terapeutica nei pazienti con poche opzioni di trattamento. Questi i risultati presentati al Congresso dell’European Association for the Study of the Liver – EASL 2018, derivanti dall’estensione in aperto degli studi di Fase I e di Fase I/II su givosiran. Questo farmaco sperimentale, basato su un meccanismo di azione molecolare denominato RNA interference (RNAi), è in grado di ridurre i livelli epatici di attività di ALA-sintetasi 1 (ALAS1), enzima coinvolto nella sintesi dell’eme. Si ottiene così una diminuzione di ALA, il metabolita intermedio responsabile delle manifestazioni della malattia e del porfobilinogeno (PBG), altro intermedio della sintesi di eme ed alla base dei sintomi della patologia. Questi risultati iniziali confermano  l’attività ed il profilo di sicurezza generale di givosiran. Il farmaco è attualmente in sperimentazione in uno studio internazionale di Fase III.


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