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10/10/2019

Malattie rare: 5 richieste al Ministro della Salute da parte di istituzioni, pazienti e tecnici

Le malattie rare diventino una priorità di salute pubblica. È questa, in sintesi, l’istanza avanzata al Ministro della Salute Roberto Speranza...

20/09/2019

EURORDIS: amplificare la voce dei pazienti nelle ERN

Le Reti di Riferimento Europee (ERN) per le malattie rare collegano, attraverso reti virtuali, i prestatori di assistenza sanitaria in tutta Europa...

19/07/2019

Nuovi finanziamenti alle ERN per lo sviluppo di registri per le malattie rare

La Commissione Europea ha lanciato un nuovo bando per l’erogazione di finanziamenti a favore delle reti di riferimento europee (ERN)...

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Porpora trombotica trombocitopenica acquisita: caplacizumab ottiene l’approvazione europea

11/09/2018

Porpora trombotica trombocitopenica acquisita: caplacizumab ottiene l’approvazione europea

La Commissione europea ha autorizzato l'immissione in commercio di caplacizumab per il trattamento degli episodi acuti di porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP) negli adulti.  Si tratta della prima terapia specifica per questo raro disordine della coagulazione causato dall'aggregazione delle piastrine su multimeri ultralarghi del fattore di von Willebrand. L'aTTP provoca ischemia multiorgano con complicanze potenzialmente letali e, nonostante lo standard di cura attuale (plasmaferesi giornaliera e terapia immunosoppressiva), la mortalità dovuta a microtrombosi rimane elevata, con tassi fino al 20% e con la maggior parte dei decessi entro 30 giorni dalla diagnosi.

Caplacizumab, nano anticorpo anti fattore di von Willebrand, è la prima terapia specifica per questo raro disordine della coagulazione del sangue. Inibendo l'interazione tra multimeri ultralarghi del fattore di von Willebrand e le piastrine. Caplacizuamb ha dimostrato di indurre una rapida risoluzione degli episodi acuti di aTTP. Gli studi di fase II TITAN e di fase III HERCULES, che hanno coinvolto complessivamente 220 pazienti e sui risultati dei quali si fonda l'approvazione europea, hanno mostrato che il farmaco in associazione allo standard di cura riduce significativamente il tempo di risposta (normalizzazione della conta piastrinica ed endpoint primario), le morti aTTP correlate e le ricadute di aTTP rispetto a placebo. Il trattamento ha avuto inoltre un impatto clinicamente significativo in termini di minor impiego di plasmaferesi e di durata dei ricoveri ospedalieri e in terapia intensiva.


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