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15/11/2019

EURORDIS Photo Award 2020: c’è tempo fino al 16 gennaio per partecipare al concorso fotografico dedicato alle malattie rare

Il concorso fotografico EURORDIS Photo Award 2020 è un'opportunità per esprimere visivamente che cosa significa vivere con una malattia rara...

08/11/2019

Malattie genetiche rare: diagnosi più rapida grazie ad una nuova piattaforma tecnologica

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Porpora trombotica trombocitopenica acquisita: caplacizumab ottiene l’approvazione europea

11/09/2018

Porpora trombotica trombocitopenica acquisita: caplacizumab ottiene l’approvazione europea

La Commissione europea ha autorizzato l'immissione in commercio di caplacizumab per il trattamento degli episodi acuti di porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP) negli adulti.  Si tratta della prima terapia specifica per questo raro disordine della coagulazione causato dall'aggregazione delle piastrine su multimeri ultralarghi del fattore di von Willebrand. L'aTTP provoca ischemia multiorgano con complicanze potenzialmente letali e, nonostante lo standard di cura attuale (plasmaferesi giornaliera e terapia immunosoppressiva), la mortalità dovuta a microtrombosi rimane elevata, con tassi fino al 20% e con la maggior parte dei decessi entro 30 giorni dalla diagnosi.

Caplacizumab, nano anticorpo anti fattore di von Willebrand, è la prima terapia specifica per questo raro disordine della coagulazione del sangue. Inibendo l'interazione tra multimeri ultralarghi del fattore di von Willebrand e le piastrine. Caplacizuamb ha dimostrato di indurre una rapida risoluzione degli episodi acuti di aTTP. Gli studi di fase II TITAN e di fase III HERCULES, che hanno coinvolto complessivamente 220 pazienti e sui risultati dei quali si fonda l'approvazione europea, hanno mostrato che il farmaco in associazione allo standard di cura riduce significativamente il tempo di risposta (normalizzazione della conta piastrinica ed endpoint primario), le morti aTTP correlate e le ricadute di aTTP rispetto a placebo. Il trattamento ha avuto inoltre un impatto clinicamente significativo in termini di minor impiego di plasmaferesi e di durata dei ricoveri ospedalieri e in terapia intensiva.


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