News

19/07/2019

Nuovi finanziamenti alle ERN per lo sviluppo di registri per le malattie rare

La Commissione Europea ha lanciato un nuovo bando per l’erogazione di finanziamenti a favore delle reti di riferimento europee (ERN)...

19/07/2019

Accordo tra Fondazione LIRH ed Ospedale Bambino Gesù: nasce Spazio Huntington

Nasce a Roma presso la Fondazione LIRH in via Varese 31 il primo polo di attenzione qualificato per la presa in carico dei bambini con malattia...

12/07/2019

Emoglobinuria parossistica notturna: approvazione europea per ravulizumab

La Commissione Europea ha approvato ravulizumab, primo e unico inibitore a lunga durata d’azione della proteina C5 del complemento...

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Eculizumab nella neuromielite ottica: dati positivi dallo studio PREVENT

23/10/2018

Eculizumab nella neuromielite ottica: dati positivi dallo studio PREVENT

Alexion Pharmaceuticals ha annunciato i risultati positivi dello studio PREVENT di fase III su eculizumab per il trattamento di pazienti con disturbi dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) positivi agli anticorpi diretti all’acquaporina-4 (AQP4-ab). Non esistono attualmente terapie approvate per la NMOSD, malattia rara recidivante del sistema nervoso centrale che colpisce principalmente il midollo spinale e il nervo ottico: ogni recidiva provoca un progressivo aggravarsi delle disabilità, tra cui cecità e paralisi, e talvolta morte prematura. I pazienti con anticorpi anti-AQP4 rappresentano circa i tre quarti dei pazienti con NMOSD. Lo studio PREVENT ha dimostrato che eculizumab riduce del 94,2% il rischio di recidiva di NMOSD rispetto al placebo (p <0,0001). A 48 settimane, il 97,9% dei pazienti trattati con eculizumab era libero da recidiva (63,2% placebo). Eculizumab è stato generalmente ben tollerato con un profilo di sicurezza coerente con quello osservato negli studi clinici e in real life.


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