News

20/12/2019

Retinite pigmentosa con mutazioni del gene RPE65: miglioramento della capacità visiva grazie ad un’innovativa terapia genica

Due pazienti di 8 e 9 anni affetti da retinite pigmentosa con mutazioni del gene RPE65 hanno potuto recuperare la vista grazie ad un’innovativa...

15/11/2019

EURORDIS Photo Award 2020: c’è tempo fino al 16 gennaio per partecipare al concorso fotografico dedicato alle malattie rare

Il concorso fotografico EURORDIS Photo Award 2020 è un'opportunità per esprimere visivamente che cosa significa vivere con una malattia rara...

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09/11/2018

"Lombardia è ricerca": premiata la terapia genica ex-vivo per la cura dell'epidermolisi bollosa

Sono il prof. Michele De Luca, la prof.ssa Graziella Pellegrini ed il chirurgo tedesco Tobias Hirsch i vincitori del premio “Lombardia è ricerca” da 1 milione di euro per lo sviluppo e l’applicazione della terapia genica ex-vivo per la cura dell'epidermolisi bollosa, o sindrome dei Bambini Farfalla. La giuria, composta da 15 scienziati internazionali e presieduta dal direttore dell’Istituto Mario Negri Giuseppe Remuzzi, ha premiato il lavoro di ricerca sulle staminali condotto dai tre scienziati, pubblicato su Nature a fine 2017 e la cui applicazione ha consentito di guarire Hassan, un bambino di 9 anni affetto da epidermiolisi bollosa, primo intervento salvavita al mondo con cellule epidermiche geneticamente corrette.


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