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06/02/2020

SPAZI RARI: al via i percorsi di supporto gratuito a distanza per persone con malattia rara, familiari e caregiver

Partirà sabato 8 febbraio l’iniziativa SPAZI RARI, organizzata da Mitocon Onlus nell’ambito del progetto IntegRARE, con l’obiettivo...

06/02/2020

Malattie metaboliche: uno studio italiano sperimenta con successo l’impiego di staminali epatiche

Testato per la prima volta al mondo presso l’A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino un trattamento sperimentale...

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Emofilia A: in arrivo un nuovo fattore VIII long acting

02/03/2019

Emofilia A: in arrivo un nuovo fattore VIII long acting

Damoctocog alfa pegol, il fattore VIII ricombinante a lunga emivita che consente un regime terapeutico personalizzabile con infusioni ogni 5 giorni, ogni 7 giorni o 2 volte a settimana, è stato approvato dall’EMA per il trattamento al bisogno e la profilassi in pazienti con emofilia A già trattati, a partire dai 12 anni di età. L'approvazione si basa sullo studio registrativo PROTECT-VIII, i cui risultati sono stati presentati al congresso EAHAD, European Association of Haemophilia and Allied Disorders di Praga. Damoctocog alfa pegol garantisce una importante riduzione del numero di infusioni rispetto alle terapie attuali, con una più lunga copertura del livello di Fattore VIII circolante, con benefici per i pazienti in termini di una maggiore protezione dai sanguinamenti con un numero inferiore di infusioni. Nello studio PROTECT-VIII, infatti, la quasi totalità dei pazienti ha ridotto la frequenza di somministrazione rispetto al trattamento precedente, con il 40% passato ad un regime ogni 5 giorni e addirittura il 30% al regime una volta alla settimana, mantenendo sempre un‘adeguata protezione.


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