News

19/07/2019

Nuovi finanziamenti alle ERN per lo sviluppo di registri per le malattie rare

La Commissione Europea ha lanciato un nuovo bando per l’erogazione di finanziamenti a favore delle reti di riferimento europee (ERN)...

19/07/2019

Accordo tra Fondazione LIRH ed Ospedale Bambino Gesù: nasce Spazio Huntington

Nasce a Roma presso la Fondazione LIRH in via Varese 31 il primo polo di attenzione qualificato per la presa in carico dei bambini con malattia...

12/07/2019

Emoglobinuria parossistica notturna: approvazione europea per ravulizumab

La Commissione Europea ha approvato ravulizumab, primo e unico inibitore a lunga durata d’azione della proteina C5 del complemento...

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Terapia genica dell’emofilia B: AMT-061 entra in fase III

10/03/2019

Terapia genica dell’emofilia B: AMT-061 entra in fase III

Sono stati presentati all’ultimo Congresso dell’European Association of Haemophilia and Allied Disorders (EAHAD) di Praga i dati di uno studio clinico di Fase IIb, ancora in corso, su AMT-061, una terapia genica sperimentale che prevede la somministrazione, mediante un vettore virale AAV5, di una copia funzionale del gene per il fattore IX (FIX). I risultati mostrano che AMT-061 ha il potenziale per portare l'attività del FIX entro il range di normalità, con un buon profilo di tollerabilità, senza eventi avversi gravi segnalati e senza che nessun paziente necessiti della terapia di immunosoppressione. I pazienti nello studio di Fase IIb saranno seguiti per 52 settimane per proseguire la valutazione dell'attività di FIX, dei tassi di sanguinamento e dell'uso della terapia sostitutiva, e saranno monitorati per cinque anni per valutare la sicurezza di AMT-061. È stato inoltre annunciato il trattamento di un primo paziente nello studio di Fase III HOPE-B, condotto per valutare sicurezza ed efficacia di AMT-061 in pazienti adulti con emofilia B in forma grave/moderatamente grave. L’endpoint primario di HOPE sarà la valutazione del livello di attività di FIX dopo la somministrazione di AMT-061, mentre gli endpoint secondari valuteranno sicurezza del trattamento, eventuale necessità di terapia sostitutiva a base di FIX e tasso annualizzato di sanguinamento. AMT-061 potrebbe quindi essere la prima terapia genica in grado di fornire benefici curativi durevoli per quasi tutti i pazienti con emofilia B, senza le complicanze associate alle risposte immunitarie contro la componente virale e senza necessità di terapia immunosoppressiva.


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