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15/11/2019

EURORDIS Photo Award 2020: c’è tempo fino al 16 gennaio per partecipare al concorso fotografico dedicato alle malattie rare

Il concorso fotografico EURORDIS Photo Award 2020 è un'opportunità per esprimere visivamente che cosa significa vivere con una malattia rara...

08/11/2019

Malattie genetiche rare: diagnosi più rapida grazie ad una nuova piattaforma tecnologica

Complessivamente esistono oltre 6.000 malattie rare e nella maggior parte dei casi, per una diagnosi corretta, sono necessari diversi anni...

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Emofilia A: la Commissione Europea approva emicizumab anche per i pazienti senza inibitori

18/03/2019

Emofilia A: la Commissione Europea approva emicizumab anche per i pazienti senza inibitori

Sulla base dei risultati degli studi registrativi HAVEN 3 e HAVEN 4, la Commissione Europea ha approvato emicizumab per la profilassi degli episodi di sanguinamento in adulti e bambini con emofilia A severa senza inibitori del fattore VIII. Inoltre, emicizumab può essere usato con diverse frequenze di somministrazione (una volta a settimana, ogni 2 settimane od ogni 4 settimane) per il trattamento di tutti i soggetti indicati affetti da emofilia A, compresi quelli con inibitori del fattore VIII. Nello studio HAVEN 3, condotto su soggetti affetti da emofilia A senza inibitori del fattore VIII, nell’ambito di un confronto intrapaziente prospettico, la profilassi con emicizumab ha prodotto riduzioni statisticamente significative e clinicamente rilevanti dei sanguinamenti trattati rispetto a nessuna profilassi ed al precedente trattamento di profilassi con fattore VIII. Nello studio HAVEN 4, condotto su soggetti con emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII, emicizumab somministrato ogni 4 settimane ha controllato in modo clinicamente rilevante i sanguinamenti.


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