News

19/07/2019

Nuovi finanziamenti alle ERN per lo sviluppo di registri per le malattie rare

La Commissione Europea ha lanciato un nuovo bando per l’erogazione di finanziamenti a favore delle reti di riferimento europee (ERN)...

19/07/2019

Accordo tra Fondazione LIRH ed Ospedale Bambino Gesù: nasce Spazio Huntington

Nasce a Roma presso la Fondazione LIRH in via Varese 31 il primo polo di attenzione qualificato per la presa in carico dei bambini con malattia...

12/07/2019

Emoglobinuria parossistica notturna: approvazione europea per ravulizumab

La Commissione Europea ha approvato ravulizumab, primo e unico inibitore a lunga durata d’azione della proteina C5 del complemento...

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Emofilia A: la Commissione Europea approva emicizumab anche per i pazienti senza inibitori

18/03/2019

Emofilia A: la Commissione Europea approva emicizumab anche per i pazienti senza inibitori

Sulla base dei risultati degli studi registrativi HAVEN 3 e HAVEN 4, la Commissione Europea ha approvato emicizumab per la profilassi degli episodi di sanguinamento in adulti e bambini con emofilia A severa senza inibitori del fattore VIII. Inoltre, emicizumab può essere usato con diverse frequenze di somministrazione (una volta a settimana, ogni 2 settimane od ogni 4 settimane) per il trattamento di tutti i soggetti indicati affetti da emofilia A, compresi quelli con inibitori del fattore VIII. Nello studio HAVEN 3, condotto su soggetti affetti da emofilia A senza inibitori del fattore VIII, nell’ambito di un confronto intrapaziente prospettico, la profilassi con emicizumab ha prodotto riduzioni statisticamente significative e clinicamente rilevanti dei sanguinamenti trattati rispetto a nessuna profilassi ed al precedente trattamento di profilassi con fattore VIII. Nello studio HAVEN 4, condotto su soggetti con emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII, emicizumab somministrato ogni 4 settimane ha controllato in modo clinicamente rilevante i sanguinamenti.


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