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20/12/2019

Retinite pigmentosa con mutazioni del gene RPE65: miglioramento della capacità visiva grazie ad un’innovativa terapia genica

Due pazienti di 8 e 9 anni affetti da retinite pigmentosa con mutazioni del gene RPE65 hanno potuto recuperare la vista grazie ad un’innovativa...

15/11/2019

EURORDIS Photo Award 2020: c’è tempo fino al 16 gennaio per partecipare al concorso fotografico dedicato alle malattie rare

Il concorso fotografico EURORDIS Photo Award 2020 è un'opportunità per esprimere visivamente che cosa significa vivere con una malattia rara...

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Migalastat per il trattamento della malattia di Fabry

27/05/2018

Migalastat per il trattamento della malattia di Fabry

Migalastat, terapia chaperonica orale approvata in diversi paesi e primo trattamento mirato per la malattia di Fabry, offre una valida alternativa alla terapia enzimatica sostitutiva, secondo la più recente review pubblicata su Expert Opinion on Orphan Drugs.

Gli studi clinici condotti confermano che migalastat riduce efficacemente il substrato della malattia, stabilizza la funzionalità renale, diminuisce la massa cardiaca e migliora i segni e i sintomi gastrointestinali nei pazienti con malattia di Fabry che presentano mutazioni sensibili al farmaco.

Migalastat è risultato generalmente ben tollerato per 48 mesi di trattamento, la cefalea è stata l'evento avverso più frequentemente segnalato.

Da uno studio di fase III attualmente in corso emergeranno ulteriori dati sulla efficacia e sicurezza a lungo termine di migalastat.


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