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15/11/2019

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08/11/2019

Malattie genetiche rare: diagnosi più rapida grazie ad una nuova piattaforma tecnologica

Complessivamente esistono oltre 6.000 malattie rare e nella maggior parte dei casi, per una diagnosi corretta, sono necessari diversi anni...

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Migalastat per il trattamento della malattia di Fabry

27/05/2018

Migalastat per il trattamento della malattia di Fabry

Migalastat, terapia chaperonica orale approvata in diversi paesi e primo trattamento mirato per la malattia di Fabry, offre una valida alternativa alla terapia enzimatica sostitutiva, secondo la più recente review pubblicata su Expert Opinion on Orphan Drugs.

Gli studi clinici condotti confermano che migalastat riduce efficacemente il substrato della malattia, stabilizza la funzionalità renale, diminuisce la massa cardiaca e migliora i segni e i sintomi gastrointestinali nei pazienti con malattia di Fabry che presentano mutazioni sensibili al farmaco.

Migalastat è risultato generalmente ben tollerato per 48 mesi di trattamento, la cefalea è stata l'evento avverso più frequentemente segnalato.

Da uno studio di fase III attualmente in corso emergeranno ulteriori dati sulla efficacia e sicurezza a lungo termine di migalastat.


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