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10/10/2019

Malattie rare: 5 richieste al Ministro della Salute da parte di istituzioni, pazienti e tecnici

Le malattie rare diventino una priorità di salute pubblica. È questa, in sintesi, l’istanza avanzata al Ministro della Salute Roberto Speranza...

20/09/2019

EURORDIS: amplificare la voce dei pazienti nelle ERN

Le Reti di Riferimento Europee (ERN) per le malattie rare collegano, attraverso reti virtuali, i prestatori di assistenza sanitaria in tutta Europa...

19/07/2019

Nuovi finanziamenti alle ERN per lo sviluppo di registri per le malattie rare

La Commissione Europea ha lanciato un nuovo bando per l’erogazione di finanziamenti a favore delle reti di riferimento europee (ERN)...

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Migalastat per il trattamento della malattia di Fabry

27/05/2018

Migalastat per il trattamento della malattia di Fabry

Migalastat, terapia chaperonica orale approvata in diversi paesi e primo trattamento mirato per la malattia di Fabry, offre una valida alternativa alla terapia enzimatica sostitutiva, secondo la più recente review pubblicata su Expert Opinion on Orphan Drugs.

Gli studi clinici condotti confermano che migalastat riduce efficacemente il substrato della malattia, stabilizza la funzionalità renale, diminuisce la massa cardiaca e migliora i segni e i sintomi gastrointestinali nei pazienti con malattia di Fabry che presentano mutazioni sensibili al farmaco.

Migalastat è risultato generalmente ben tollerato per 48 mesi di trattamento, la cefalea è stata l'evento avverso più frequentemente segnalato.

Da uno studio di fase III attualmente in corso emergeranno ulteriori dati sulla efficacia e sicurezza a lungo termine di migalastat.


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