News

10/10/2019

Malattie rare: 5 richieste al Ministro della Salute da parte di istituzioni, pazienti e tecnici

Le malattie rare diventino una priorità di salute pubblica. È questa, in sintesi, l’istanza avanzata al Ministro della Salute Roberto Speranza...

20/09/2019

EURORDIS: amplificare la voce dei pazienti nelle ERN

Le Reti di Riferimento Europee (ERN) per le malattie rare collegano, attraverso reti virtuali, i prestatori di assistenza sanitaria in tutta Europa...

19/07/2019

Nuovi finanziamenti alle ERN per lo sviluppo di registri per le malattie rare

La Commissione Europea ha lanciato un nuovo bando per l’erogazione di finanziamenti a favore delle reti di riferimento europee (ERN)...

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Sindrome di Wiskott-Aldrich: studio clinico dimostra l’efficacia della terapia genica

11/04/2019

Sindrome di Wiskott-Aldrich: studio clinico dimostra l’efficacia della terapia genica

La terapia genica si conferma una cura efficace anche per la sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS) e a dimostrarlo sono i risultati di uno studio pubblicato su The Lancet Haematology. Prelevando le cellule staminali del sangue dai pazienti, i ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget), hanno inserito al loro interno la versione corretta del gene per WASp, così che queste possano differenziarsi in piastrine e globuli bianchi sani. I ricercatori hanno utilizzato un vettore lentivirale, un virus della famiglia dell’HIV modificato e autoinattivato. Gli 8 pazienti trattati stanno bene ad un follow up di 3.6 anni e non presentano le continue infezioni, i disturbi autoimmuni e infiammatori o le gravi emorragie associate alla WAS. Il loro sistema immunitario funziona e produce anticorpi. Il numero delle piastrine è aumentato e, anche se inferiore alla norma, consente ai pazienti di condurre una vita normale.


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