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20/12/2019

Retinite pigmentosa con mutazioni del gene RPE65: miglioramento della capacità visiva grazie ad un’innovativa terapia genica

Due pazienti di 8 e 9 anni affetti da retinite pigmentosa con mutazioni del gene RPE65 hanno potuto recuperare la vista grazie ad un’innovativa...

15/11/2019

EURORDIS Photo Award 2020: c’è tempo fino al 16 gennaio per partecipare al concorso fotografico dedicato alle malattie rare

Il concorso fotografico EURORDIS Photo Award 2020 è un'opportunità per esprimere visivamente che cosa significa vivere con una malattia rara...

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Emoglobinuria parossistica notturna: approvazione europea per ravulizumab

12/07/2019

Emoglobinuria parossistica notturna: approvazione europea per ravulizumab

La Commissione Europea ha approvato ravulizumab, primo e unico inibitore a lunga durata d’azione della proteina C5 del complemento somministrato ogni otto settimane, per il trattamento di pazienti adulti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN), con emolisi e uno o più sintomi clinici indicativi di elevata attività della malattia, nonché di pazienti adulti clinicamente stabili dopo il trattamento con eculizumab per almeno gli ultimi sei mesi. L’approvazione si basa sui risultati di due studi di Fase 3 che rappresentano il più vasto programma di Fase 3 mai condotto sulla EPN.  In questi studi, che hanno incluso oltre 440 pazienti mai trattati prima con un inibitore del complemento o con malattia stabile in trattamento con eculizumab, l’efficacia di ravulizumab somministrato ogni otto settimane è risultata non inferiore all’efficacia di eculizumab somministrato ogni due settimane per tutti gli endpoint misurati. Il profilo di sicurezza di ravulizumab è risultato comparabile a quello di eculizumab. Inoltre ravulizumab fornisce un’inibizione completa e immediata della proteina C5, che si mantiene per le otto settimane che intercorrono tra le somministrazioni, e che elimina la riattivazione dell’emolisi associata a un’inibizione incompleta della proteina C5. Ad oggi, l’intero programma di sviluppo clinico per ravulizumab nell’EPN è rappresentativo di oltre 800 pazienti/anno di esperienza. “Oltre 10 anni dopo l’approvazione di eculizumab, ravulizumab ha mostrato una equivalenza in termini di efficacia e sicurezza del trattamento in pazienti affetti da EPN, accompagnata da un chiaro miglioramento nella frequenza delle somministrazioni, ogni 8 settimane. – dichiara Wilma Barcellini, Responsabile UOS Fisiopatologia delle Anemie presso la Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano - L’estensione dell’intervallo terapeutico, senza compromettere in alcun modo sicurezza ed efficacia, consente un monitoraggio clinico ottimale della malattia soprattutto per i pazienti giovani e affetti da EPN da molti anni. Ciò comporta un risparmio di tempo con vantaggi lavorativi e sociali per pazienti prima vincolati alla somministrazione bisettimanale”.


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