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15/11/2019

EURORDIS Photo Award 2020: c’è tempo fino al 16 gennaio per partecipare al concorso fotografico dedicato alle malattie rare

Il concorso fotografico EURORDIS Photo Award 2020 è un'opportunità per esprimere visivamente che cosa significa vivere con una malattia rara...

08/11/2019

Malattie genetiche rare: diagnosi più rapida grazie ad una nuova piattaforma tecnologica

Complessivamente esistono oltre 6.000 malattie rare e nella maggior parte dei casi, per una diagnosi corretta, sono necessari diversi anni...

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Rachitismo ipofosfatemico X-linked: approvazione FDA per burosumab

21/06/2018

Rachitismo ipofosfatemico X-linked: approvazione FDA per burosumab

La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato l’utilizzo di burosumab, anticorpo monoclonale somministrato per via sottocutanea, nei bambini di età maggiore o uguale a un anno e negli adulti affetti da rachitismo ipofosfatemico X-linked (XLH), una rara forma ereditaria di rachitismo non responsiva al trattamento con vitamina D.

Sicurezza ed efficacia del farmaco sono state valutate in quattro studi clinici. In uno studio randomizzato controllato effettuato su pazienti adulti, il 94% dei soggetti trattati con burosumab ha raggiunto una normalizzazione dei livelli di fosforo rispetto all’8% dei soggetti trattati con placebo. Analogamente, lo studio effettuato sui bambini ha evidenziato una normalizzazione dei livelli di fosforo nel 94% dei soggetti. Sia nei bambini che negli adulti, i risultati radiografici associati a XLH sono migliorati con la terapia con burosumab.


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