News

10/10/2019

Malattie rare: 5 richieste al Ministro della Salute da parte di istituzioni, pazienti e tecnici

Le malattie rare diventino una priorità di salute pubblica. È questa, in sintesi, l’istanza avanzata al Ministro della Salute Roberto Speranza...

20/09/2019

EURORDIS: amplificare la voce dei pazienti nelle ERN

Le Reti di Riferimento Europee (ERN) per le malattie rare collegano, attraverso reti virtuali, i prestatori di assistenza sanitaria in tutta Europa...

19/07/2019

Nuovi finanziamenti alle ERN per lo sviluppo di registri per le malattie rare

La Commissione Europea ha lanciato un nuovo bando per l’erogazione di finanziamenti a favore delle reti di riferimento europee (ERN)...

News

Rachitismo ipofosfatemico X-linked: approvazione FDA per burosumab

21/06/2018

Rachitismo ipofosfatemico X-linked: approvazione FDA per burosumab

La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato l’utilizzo di burosumab, anticorpo monoclonale somministrato per via sottocutanea, nei bambini di età maggiore o uguale a un anno e negli adulti affetti da rachitismo ipofosfatemico X-linked (XLH), una rara forma ereditaria di rachitismo non responsiva al trattamento con vitamina D.

Sicurezza ed efficacia del farmaco sono state valutate in quattro studi clinici. In uno studio randomizzato controllato effettuato su pazienti adulti, il 94% dei soggetti trattati con burosumab ha raggiunto una normalizzazione dei livelli di fosforo rispetto all’8% dei soggetti trattati con placebo. Analogamente, lo studio effettuato sui bambini ha evidenziato una normalizzazione dei livelli di fosforo nel 94% dei soggetti. Sia nei bambini che negli adulti, i risultati radiografici associati a XLH sono migliorati con la terapia con burosumab.


×
Immagine Popup