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19/07/2019

Nuovi finanziamenti alle ERN per lo sviluppo di registri per le malattie rare

La Commissione Europea ha lanciato un nuovo bando per l’erogazione di finanziamenti a favore delle reti di riferimento europee (ERN)...

19/07/2019

Accordo tra Fondazione LIRH ed Ospedale Bambino Gesù: nasce Spazio Huntington

Nasce a Roma presso la Fondazione LIRH in via Varese 31 il primo polo di attenzione qualificato per la presa in carico dei bambini con malattia...

12/07/2019

Emoglobinuria parossistica notturna: approvazione europea per ravulizumab

La Commissione Europea ha approvato ravulizumab, primo e unico inibitore a lunga durata d’azione della proteina C5 del complemento...

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Nasce lo SMALab: ricerca, formazione e network per affrontare la rivoluzione in atto nell’atrofia muscolare spinale

21/06/2018

Nasce lo SMALab: ricerca, formazione e network per affrontare la rivoluzione in atto nell’atrofia muscolare spinale

Dalla collaborazione tra Biogen Italia e SDA Bocconi ha preso il via nei giorni scorsi a Milano il progetto SMALab (Spinal Muscolar Atrophy Laboratory). Ricerca, workshop e publishing sono le linee di attività del progetto, che vedrà coinvolti professionisti di estrazione diversa per affrontare le nuove esigenze di organizzazione e gestione dell’atrofia muscolare spinale (SMA) alla luce delle nuove opportunità di trattamento che oggi aprono ad obiettivi e risultati terapeutici fino a pochi anni fa inimmaginabili.

"Siamo di fronte a una nuova era nel trattamento della SMA, spiega Eugenio Mercuri, Direttore dell’Unità Operativa di Neuropsichiatria Infantile al Policlinico Gemelli di Roma. Fino a poco tempo fa non esistevano terapie, mentre oggi i pazienti possono contare su un nuovo trattamento farmacologico in grado di portare miglioramenti sia in termini di sopravvivenza che di raggiungimento di importanti tappe motorie. Risultati che hanno reso necessaria nel 2017 l’introduzione di nuove classificazioni per meglio definire nuovi quadri clinici, che fino ad allora non facevano parte della storia naturale della malattia. Siamo in un momento di trasformazione radicale nella gestione della SMA e in questa fase diventano fondamentali progetti come questo, volti a favorire la condivisione di informazioni e la messa a punto di percorsi standardizzati per la gestione dei pazienti".


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