04/08/2025
Cannabidiolo contro l’encefalopatia epilettica: uno studio dimostra efficacia e aumento della sopravvivenza in modello murino
Il cannabidiolo (CBD), componente non-psicoattivo della cannabis, è in grado di attenuare la sintomatologia della encefalopatia epilettica dello sviluppo (DEE1), una forma di encefalopatia epilettica dello sviluppo che si dimostra resistente ai farmaci antiepilettici tradizionali. È quanto emerge da uno studio (1) preclinico di pubblicazione recente, coordinato dall’Istituto di genetica e biofisica ‘Adriano Buzzati-Traverso’ del Consiglio nazionale delle ricerche di Napoli (Cnr-Igb), in collaborazione con l’Istituto di chimica biomolecolare del Cnr di Pozzuoli (Cnr-Icb), Università degli studi di Napoli ‘Federico II’ e Irccs Neuromed di Pozzilli (Is).
La ricerca ha evidenziato che il trattamento con CBD è in grado di ridurre i sintomi di un modello preclinico di DEE1, una rara forma di epilessia pediatrica causata da mutazioni del gene ARX, che si manifesta in maggior misura nei primi mesi di vita e che colpisce in prevalenza i bambini di sesso maschile, causando frequenti convulsioni e grave ritardo nello sviluppo cognitivo e motorio, con esiti a volte letali.
“La nostra ricerca rappresenta la prima evidenza sperimentale dell’efficacia del CBD altamente purificato nel trattamento di questo tipo di epilessia infantile. Infatti, attraverso la somministrazione del cannabidiolo per iniezione, siamo riusciti a ridurre la frequenza e la gravità delle crisi epilettiche spontanee nei modelli che esprimono la mutazione genetica, migliorandone così l’aspettativa di vita”, spiega Lucia Verrillo del Cnr-Igb, prima autrice dello studio.
“Il CBD ha portato alla riduzione dei marcatori neuroinfiammatori e aiutato la microglia - cellule che proteggono e supportano le funzioni dei neuroni all'interno del sistema nervoso centrale - a ripristinare una forma normale. Inoltre, il trattamento con cannabidiolo ha permesso di modulare l’attività elettrica dei neuroni malati, agendo direttamente sui meccanismi di comunicazione e trasmissione sinaptica”, conclude Maria Giuseppina Miano, ricercatrice del Cnr-Igb e coordinatrice della ricerca.
“La rilevanza dell’azione del CBD nel contrastare l’ipereccitabilità dei neuroni affetti da mutazione del gene ARX incoraggia lo sviluppo di un nuovo approccio terapeutico per le crisi epilettiche legate a questa patologia”. sottolinea Sergio Fucile, del Laboratorio di epilessia sperimentale dell’Ircss Neuromed. Lo studio, che ha ricevuto il supporto di GW Research Ltd. (oggi parte di Jazz Pharmaceuticals), Fondazione Telethon e fondi Pnrr, rappresenta un passo importante nello sviluppo di terapie che possano contrastare le epilessie infantili rare, offrendo nuove prospettive di cura per bambini che al momento non hanno alternative terapeutiche efficaci.
1. Verrillo L, Iannotti FA, Drongitis D, et al. Cannabidiol attenuates epileptic phenotype and increases survival in a mouse model of developmental and epileptic encephalopathy type 1. Epilepsia. 2025 Jul 3. doi: 10.1111/epi.18522. Epub ahead of print.

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