Colangite biliare primitiva: approvazione accelerata per...

02/09/2024

Colangite biliare primitiva: approvazione accelerata per seladelpar

La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso l'approvazione accelerata per seladelpar per il trattamento della colangite biliare primitiva... La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso l'approvazione accelerata per seladelpar per il trattamento della colangite biliare primitiva... La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso l'approvazione accelerata per seladelpar per il trattamento della colangite biliare primitiva... La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso l'approvazione accelerata per seladelpar per il trattamento della colangite biliare primitiva... La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso l'approvazione accelerata per seladelpar per il trattamento della colangite biliare primitiva...

La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso l'approvazione accelerata per seladelpar per il trattamento della colangite biliare primitiva (CBP) in combinazione con l'acido ursodesossicolico (UDCA) negli adulti che hanno una risposta inadeguata all'UDCA o come monoterapia nei pazienti che non riescono a tollerare l'UDCA. L'uso di seladelpar non è raccomandato nelle persone che hanno o sviluppano una cirrosi scompensata.

L'approvazione accelerata si basa principalmente sui dati dello studio pivotale di Fase 3 RESPONSE, controllato con placebo. In questo studio, il 62% dei partecipanti che assumevano seladelpar ha raggiunto l'endpoint primario di risposta biochimica composita al mese 12, rispetto al 20% dei partecipanti che assumevano placebo. Il trattamento con seladelpar ha portato alla normalizzazione dei valori di fosfatasi alcalina (ALP), un marcatore della colestasi che è un fattore predittivo del rischio di trapianto di fegato e di morte, nel 25% dei partecipanti allo studio al mese 12. Questo cambiamento non è stato osservato in nessun partecipante allo studio che ha ricevuto il placebo. La variazione del punteggio del prurito rispetto al basale al mese 6 era un endpoint secondario chiave; i pazienti trattati con seladelpar hanno dimostrato una riduzione statisticamente significativa del prurito rispetto al placebo.

La FDA ha approvato seladelpar in regime di approvazione accelerata sulla base della riduzione dell'ALP. Non è stato dimostrato un miglioramento della sopravvivenza o della prevenzione di eventi di scompenso epatico. La prosecuzione dell'approvazione di seladelpar per l'indicazione approvata può essere subordinata alla verifica e alla descrizione del beneficio clinico in uno o più studi di conferma.

“Sempre più persone ricevono una diagnosi di CBP, che colpisce persone di età, sesso ed etnia differenti. Chi vive con la CBP condivide sintomi quali un prurito incessante o una sensazione di sfregamento sulla pelle, oltre a una stanchezza debilitante peggiorata dal prurito notturno”, ha dichiarato Carol Roberts, Presidente della PBCers Organization. “La disponibilità di una nuova opzione terapeutica che può aiutare a ridurre questo intenso prurito, migliorando al contempo i biomarcatori della malattia epatica attiva, è una pietra miliare per la nostra comunità”.