L'Unione europea approva acoramidis per pazienti adulti con...

04/03/2025

L'Unione europea approva acoramidis per pazienti adulti con amiloidosi da transtiretina e cardiomiopatia

Dopo l'autorizzazione della Commissione europea, acoramidis è disponibile per gli adulti affetti da amiloidosi da transtiretina (ATTR-CM) nella forma wild-type... Dopo l'autorizzazione della Commissione europea, acoramidis è disponibile per gli adulti affetti da amiloidosi da transtiretina (ATTR-CM) nella forma wild-type... Dopo l'autorizzazione della Commissione europea, acoramidis è disponibile per gli adulti affetti da amiloidosi da transtiretina (ATTR-CM) nella forma wild-type... Dopo l'autorizzazione della Commissione europea, acoramidis è disponibile per gli adulti affetti da amiloidosi da transtiretina (ATTR-CM) nella forma wild-type... Dopo l'autorizzazione della Commissione europea, acoramidis è disponibile per gli adulti affetti da amiloidosi da transtiretina (ATTR-CM) nella forma wild-type...

Dopo l'autorizzazione della Commissione europea, acoramidis è disponibile per gli adulti affetti da amiloidosi da transtiretina (ATTR-CM) nella forma wild-type, legata all'età, così come per quelli con la variante ereditaria della malattia. Acoramidis è indicato per adulti con ATTR-CM wild-type o variante, malattia grave e progressiva che causa cardiomiopatia restrittiva ed insufficienza cardiaca.

L’approvazione si basa sui risultati dello studio di fase III ATTRibute-CM che ha valutato l’efficacia e la sicurezza di acoramidis rispetto al placebo in pazienti affetti da ATTR-CM. Acoramidis – una small molecule somministrata per via orale, altamente selettiva, che stabilizza la transtiretina – si è dimostrato superiore al placebo nel ridurre l’indice composito di mortalità per tutte le cause e le ospedalizzazioni per cause cardiovascolari. Il farmaco ha inoltre dimostrato una stabilizzazione quasi completa della TTR (≥90%), riducendo così i precursori tossici dell’amiloide e minimizzando la formazione di amiloide. I benefici sugli endpoint cardiovascolari sono stati registrati già tre mesi dopo l’inizio del trattamento.

“Acoramidis rappresenta un progresso significativo che amplia il panorama terapeutico dell'ATTR-CM, una malattia cardiaca progressiva e sottodiagnosticata causata dalla destabilizzazione della transtiretina, che porta all'accumulo di amiloide nel cuore, che può provocare insufficienza cardiaca e aritmie”, ha dichiarato Marianna Fontana, Professore di Cardiologia presso l'University College London e Cardiologa Consulente Onoraria presso il National Amyloidosis Centre, Regno Unito. “I continui progressi nel trattamento sono importanti perché hanno il potenziale per migliorare significativamente i risultati in questa malattia fatale. Acoramidis è stato sviluppato specificamente per rallentare la progressione dei sintomi e migliorare i risultati nei pazienti con ATTR-CM fornendo una stabilizzazione quasi completa della transtiretina”.