Sindrome di Alagille, ok AIFA alla rimborsabilità di odevixibat...

29/01/2026

Sindrome di Alagille, ok AIFA alla rimborsabilità di odevixibat

L’Agenzia italiana del farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità a carico del Servizio sanitario nazionale di odevixibat per il trattamento del prurito colestatico... L’Agenzia italiana del farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità a carico del Servizio sanitario nazionale di odevixibat per il trattamento del prurito colestatico... L’Agenzia italiana del farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità a carico del Servizio sanitario nazionale di odevixibat per il trattamento del prurito colestatico... L’Agenzia italiana del farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità a carico del Servizio sanitario nazionale di odevixibat per il trattamento del prurito colestatico... L’Agenzia italiana del farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità a carico del Servizio sanitario nazionale di odevixibat per il trattamento del prurito colestatico...

L’Agenzia italiana del farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità a carico del Servizio sanitario nazionale di odevixibat per il trattamento del prurito colestatico associato alla sindrome di Alagille (ALGS), malattia multisistemica che coinvolge principalmente il fegato e il cuore, con una mortalità fino al 10% legata a complicanze cardiache o epatiche. Odevixibat, indicato per pazienti di età ≥6 mesi, agisce come inibitore selettivo e reversibile del trasportatore ileale degli acidi biliari (Ibat).

L’approvazione di Aifa si fonda sui risultati dello studio clinico di Fase 3 Assert e della sua estensione a lungo termine, Assert-Ext. Lo studio Assert, condotto in doppio cieco verso placebo su 52 pazienti, ha dimostrato una riduzione statisticamente significativa del prurito e dei livelli sierici di acidi biliari dopo 24 settimane di trattamento con odevixibat. L’estensione dello studio, per un periodo totale di osservazione di 96 settimane, ha confermato il mantenimento dei benefici nel tempo. I dati hanno evidenziato miglioramenti nei parametri relativi al sonno e nella qualità della vita di pazienti e caregiver. Un’analisi specifica sulla popolazione adolescenziale ha riscontrato benefici coerenti con quelli osservati nel gruppo generale. Il profilo di sicurezza del farmaco è risultato gestibile, con eventi avversi prevalentemente di lieve o moderata entità, tra i quali i più comuni sono stati diarrea e dolore addominale.