La Rivista Italiana delle Malattie Rare

News 2018

Migalastat per il trattamento della malattia di Fabry

27/05/2018

Migalastat per il trattamento della malattia di Fabry

Migalastat, terapia chaperonica orale approvata in diversi paesi e primo trattamento mirato per la malattia di Fabry, offre una valida alternativa alla terapia enzimatica sostitutiva, secondo la più recente review pubblicata su Expert Opinion on Orphan Drugs.

Gli studi clinici condotti confermano che migalastat riduce efficacemente il substrato della malattia, stabilizza la funzionalità renale, diminuisce la massa cardiaca e migliora i segni e i sintomi gastrointestinali nei pazienti con malattia di Fabry che presentano mutazioni sensibili al farmaco.

Migalastat è risultato generalmente ben tollerato per 48 mesi di trattamento, la cefalea è stata l'evento avverso più frequentemente segnalato.

Da uno studio di fase III attualmente in corso emergeranno ulteriori dati sulla efficacia e sicurezza a lungo termine di migalastat.


 

News

16/07/2021

SAMMY-seq, la tecnologia per sequenziare il DNA e studiare l’invecchiamento precoce

Sequenziare il DNA con l’obiettivo di identificarne possibili alterazioni. Si chiama SAMMY - seq ed è una nuova tecnologia in grado di...

15/07/2021

Duchenne: Parent Project Aps scrive ad AIFA per l’accesso precoce a eteplirsen

Parent Project Aps, l’associazione di pazienti e genitori con figli affetti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker, ha inviato una lettera...

14/07/2021

Al via la campagna “Facciamo rete contro i sarcomi”

Per non lasciare soli pazienti e famiglie e costruire attorno a loro una rete di comunità, a luglio, mese internazionale del sarcoma...

×
Immagine Popup