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Malattie metaboliche: uno studio italiano sperimenta con successo l’impiego di staminali epatiche

06/02/2020

Malattie metaboliche: uno studio italiano sperimenta con successo l’impiego di staminali epatiche

Testato per la prima volta al mondo presso l’A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino un trattamento sperimentale a base di cellule staminali epatiche in neonati affetti da gravi malattie metaboliche ereditarie in attesa di trapianto del fegato. L’innovativa strategia terapeutica, impiegata con successo su due bambini affetti da acidemia metilmalonica (o aciduria metilmalonica) ed uno affetto da aciduria argininosuccinica (ASA), ha consentito di iniettare delle cellule staminali epatiche sane nel fegato dei piccoli pazienti, tramite un’iniezione eco-guidata, allo scopo di correggere il loro difetto metabolico ereditario. La procedura ha permesso di stabilizzare le condizioni dei bambini, evitando crisi di iperammoniemia e ritardando il trapianto di fegato di almeno un anno in tutti e tre i pazienti trattati. Lo studio, pubblicato su Stem Cell Reviews and Reports, pone le basi per la possibile correzione di diverse malattie genetico-metaboliche mediante una procedura mini-invasiva.


 

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21/10/2020

Regione Lombardia aggiorna i PDTA pubblicando i documenti su Sindrome di Rett e Istiocitosi a cellule di Langerhans

Il Centro di Coordinamento Rete Regionale per le Malattie Rare dell’Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS ha aggiornato...

20/10/2020

Estesa al 15 novembre la deadline per il questionario online sull’esperienza delle persone fragili nell’era COVID-19

Prorogata la deadline per partecipare all’indagine “Tecnologie a sostegno delle disabilità, fragilità e malattie rare: l’esperienza COVID-19”...

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