MalattieRare.eu

News

Nasce lo SMALab: ricerca, formazione e network per affrontare la rivoluzione in atto nell’atrofia muscolare spinale

21/06/2018

Nasce lo SMALab: ricerca, formazione e network per affrontare la rivoluzione in atto nell’atrofia muscolare spinale

Dalla collaborazione tra Biogen Italia e SDA Bocconi ha preso il via nei giorni scorsi a Milano il progetto SMALab (Spinal Muscolar Atrophy Laboratory). Ricerca, workshop e publishing sono le linee di attività del progetto, che vedrà coinvolti professionisti di estrazione diversa per affrontare le nuove esigenze di organizzazione e gestione dell’atrofia muscolare spinale (SMA) alla luce delle nuove opportunità di trattamento che oggi aprono ad obiettivi e risultati terapeutici fino a pochi anni fa inimmaginabili.

"Siamo di fronte a una nuova era nel trattamento della SMA, spiega Eugenio Mercuri, Direttore dell’Unità Operativa di Neuropsichiatria Infantile al Policlinico Gemelli di Roma. Fino a poco tempo fa non esistevano terapie, mentre oggi i pazienti possono contare su un nuovo trattamento farmacologico in grado di portare miglioramenti sia in termini di sopravvivenza che di raggiungimento di importanti tappe motorie. Risultati che hanno reso necessaria nel 2017 l’introduzione di nuove classificazioni per meglio definire nuovi quadri clinici, che fino ad allora non facevano parte della storia naturale della malattia. Siamo in un momento di trasformazione radicale nella gestione della SMA e in questa fase diventano fondamentali progetti come questo, volti a favorire la condivisione di informazioni e la messa a punto di percorsi standardizzati per la gestione dei pazienti".


 

News

15/04/2021

Ben-Essere: un percorso di virtual coaching per le persone con malattia rara

È nato il progetto Ben-Essere, un percorso di fitness disponibile online per le persone con malattia rara e le loro famiglie...

29/03/2021

Sindrome di Kleine-Levin: varianti genetiche e problemi alla nascita tra le possibili cause

I risultati del più ampio studio finora realizzato (673 casi, raccolti tra il 2003 e il 2017) di persone affette da questa rara malattia mostrano...

22/03/2021

Dal cromosoma X indicazioni sulle cause della colangite biliare primitiva

Lo studio, pubblicato su Gastroenterology, segna un importante passo in avanti verso la comprensione delle cause della colangite biliare...

×
Immagine Popup