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EURORDIS ai responsabili politici: raccomandazioni per proteggere le persone con malattia rara durante la pandemia di COVID-19

23/04/2020

EURORDIS ai responsabili politici: raccomandazioni per proteggere le persone con malattia rara durante la pandemia di COVID-19

Le persone che vivono con una malattia rara (MR) sono tra le popolazioni più vulnerabili durante la attuale pandemia di COVID-19. Per questa ragione EURORDIS-Rare Diseases Europe, pur elogiando l’impegno dei professionisti della sanità, dell’assistenza sociale e dei responsabili politici che si trovano ad affrontare questa crisi, con una lettera aperta porta alla loro attenzione le esigenze delle persone che vivono con una MR, esponendo in che modo il COVID-19 influisce sulle loro vite e formulando raccomandazioni specifiche su ciò che i politici possono fare per sostenere la comunità delle MR.

 

1. Accesso alle cure sanitarie.
L’ondata di pazienti in cerca di cure mediche a causa di COVID-19 sta mettendo alla prova la capacità dei sistemi sanitari in termini di risorse umane, attrezzature mediche e letti ospedalieri. Ciò sta causando una serie di problemi per le persone che vivono con una MR.

Cosa possono fare i responsabili politici:

  • Salvaguardare la continuità delle cure e l’accesso alla consulenza medica per le persone affette da una MR indirizzando fondi e sforzi verso i sistemi sanitari per rafforzare la forza lavoro e le attrezzature mediche. Ciò eviterà anche la necessità di ricorrere al triage.
  • Nel caso di Sostanze di Origine Umana (SoHO, come organi per trapianti/sangue per trasfusioni), garantire la loro libera circolazione come beni/servizi essenziali e attuare misure per mitigare i rischi del COVID-19 rispetto ad un’adeguata e continua fornitura di SoHO come previsto dalle linee guida ECDC.
  • Incoraggiare e facilitare pratiche come le consultazioni virtuali (telemedicina) o la somministrazione di terapie domiciliari per garantire la continuità delle cure ed evitare di andare in ospedale. Tali misure devono essere abbinate alla fornitura appropriata di DPI per i medici, in modo da garantire la sicurezza dei pazienti durante la visita.
  • Rivedere le linee guida per gli operatori sanitari che potrebbero mettere in discussione i diritti delle persone affette da una MR. Nel produrre o approvare le linee guida mediche, le autorità devono tener conto del loro impegno nei confronti della Convenzione delle Nazioni Unite sui diritti delle persone con disabilità, in particolare gli artt. 11 sulle situazioni di rischio e di emergenza umanitaria e 25 sulla salute.
  • Garantire l’adozione di misure e protocolli per affrontare le complesse esigenze dei pazienti con MR nella prestazione di assistenza sanitaria di emergenza durante la crisi COVID-19. Le risorse esistenti di Orphanet dovrebbero essere supportate e rese disponibili agli operatori sanitari che trattano questi pazienti.
  • Il medico in servizio in terapia intensiva dovrebbe contattare il medico curante e/o il centro di competenza del paziente per comprendere la storia specifica e il piano terapeutico del paziente e utilizzare le risorse delle reti di riferimento europee (ad es. ERN-BOND COVID-19 helpline).
  • Riconoscere il ruolo dei caregiver come esperti sulla malattia e le esigenze specifiche del singolo paziente e consentire loro il più possibile di partecipare alla terapia intensiva.
  • Considerare la creazione di reparti ospedalieri speciali temporanei dedicati a pazienti con MR particolarmente vulnerabili colpiti da COVID-19 ogni volta che sia possibile.
  • Laddove esistano reparti ospedalieri separati tra i pazienti affetti da COVID-19 e altri, assicurarsi che vi sia un’adeguata comunicazione in modo che i pazienti non evitino inutilmente l’accesso alle cure.
  • Incoraggiare e facilitare l’uso del sistema di gestione clinica dei pazienti (CPMS) per accelerare gli scambi tra esperti delle reti europee di riferimento per le MR per i pazienti affetti da COVID19.
  • Includere le persone che vivono con una MR come popolazione prioritaria nelle misure preventive (test, accesso ai DPI, ecc.) Per fermare la diffusione di COVID-19, soprattutto durante il lockdown, i caregiver di pazienti con MR più vulnerabili a COVID-19 dovrebbero essere testati con test molecolari e sierologici e dovrebbero ricevere DPI quando le quantità lo consentono.

 

2. Screening e diagnosi delle MR.
Le tecniche di screening come l’imaging medico e i test di laboratorio possono portare alla diagnosi di una MR. Non eseguirle in modo tempestivo può essere dannoso per la salute di coloro che non sono ancora stati diagnosticati o di coloro che sono affetti da una malattia degenerativa in quanto sono messi a rischio di una grave progressione della malattia se non è sottoposta a supervisione.

Cosa possono fare i responsabili politici:

  • Garantire fondi e forza lavoro agli ospedali per assicurare un servizio di screening minimo durante il periodo della crisi e per verificare le condizioni che, se non trattate, possono influire notevolmente sull’aspettativa di vita del paziente come tumori, immunodeficienze e malattie degenerative. A tale scopo potrebbero essere stanziati fondi dell’UE Coronavirus Response Investment Initiative Plus (CRII +).

 

3. Cure olistiche, servizi e supporto sociale.
Le cure olistiche coprono a 360° lo spettro delle esigenze sanitarie, sociali e quotidiane delle persone che vivono con una MR e delle loro famiglie. L’attuazione di misure di isolamento e di quarantena per evitare la diffusione di COVID-19 può avere un grave impatto nella prestazione di cure olistiche per le persone che vivono con una MR.

Cosa possono fare i responsabili politici:

  • Garantire un servizio di sostegno minimo e un servizio di assistenza personale per le popolazioni vulnerabili, come le persone che vivono con una MR, nello stesso modo in cui vengono mantenuti servizi minimi di assistenza all’infanzia in numerosi Stati membri.
  • Adottare misure per promuovere la fornitura prioritaria dei DPI per i professionisti che lavorano nei servizi sociali.
  • Sviluppare chiare linee guida per gli operatori sociali da utilizzare durante la crisi.
  • Garantire che il finanziamento dei servizi sociali in Europa, compresi i servizi per la vita indipendente e i centri di risorse per le MR, sia garantito con urgenza.
  • Garantire che le autorità nazionali e regionali attingano alle risorse della CRII + per finanziare i prestatori di assistenza sociale e il supporto delle persone con disabilità assicurando continuità di assistenza e sostegno.
  • Supportare le helplines nazionali esistenti sulle MR, finanziariamente e con linee guida aggiornate più accurate, in modo che possano guidare e informare le persone con MR durante la crisi.
  • Coinvolgere e supportare le organizzazioni di pazienti che, collegate alle loro comunità di base, possono supportare i servizi sanitari e garantire flussi di informazioni, supporto tra pari e sviluppo di soluzioni creative.
  • Accogliere le richieste delle persone che vivono con condizioni che colpiscono le funzioni comportamentali, che sono aggravate dalle misure di isolamento, ad esempio offrendo una dispensa speciale che consenta loro di uscire con un accompagnatore durante il lockdown nel rispetto delle misure di sicurezza.
  • Garantire che le persone con una MR non siano confinate negli istituti residenziali e nelle unità e istituti psichiatrici a causa della mancanza di servizi di vita indipendenti. Se lo devono essere per un periodo limitato, assicurarsi che questi istituti seguano le linee guida di sicurezza e siano ben equipaggiate con DPI, facilitando al contempo il contatto con i familiari quando le visite devono essere interrotte per motivi di sicurezza.

 

4. Vita quotidiana e condizioni di lavoro.
Le persone che vivono con una MR spesso incontrano difficoltà nel bilanciare la vita lavorativa e l’organizzazione delle cure. Inoltre, spesso sperimentano la mancanza di comprensione da parte dei datori di lavoro o della scuola. Questi problemi si moltiplicano in periodi difficili come la crisi COVID-19.

Cosa possono fare i responsabili politici:

  • Attuare misure per la protezione dei lavoratori, con particolare priorità per le persone in situazioni vulnerabili come le persone che vivono con una MR.
  • Garantire che le persone con una MR possano lavorare da casa e, se ciò non è possibile, offrire un congedo speciale che assicuri il 100% del reddito.
  • Assicurare un sostegno economico alle famiglie e ai caregiver che necessitano di giorni liberi dal lavoro per assistere i propri cari.
  • Supportare le scuole, le strutture educative e i centri di risorse che stanno adottando misure per garantire la formazione continua da casa per gli studenti che vivono con una MR e stanno fornendo consulenza sulle cure ai familiari.

 

5. Uso sicuro dei medicinali.
Numerosi medicinali che hanno indicazioni per altre malattie (come il lupus e l’artrite reumatoide) sono attualmente in fase di test per verificarne l’efficacia contro COVID-19. Tuttavia, l’assunzione di questi medicinali in combinazione con altri o al di fuori dell’indicazione della prescrizione può mettere a rischio la vita del paziente.

Cosa possono fare i responsabili politici:

  • Assicurare che le autorità sanitarie monitorino e attuino le giuste misure, linee guida e/o protocolli durante la pandemia di COVID-19 al fine di garantire un’adeguata distribuzione, consegna e uso sicuro dei medicinali.
  • Garantire che i sistemi di farmacovigilanza abbiano risorse adeguate e che le informazioni disponibili sui rischi di reazioni avverse, interazioni farmacologiche e uso appropriato del trattamento cronico esistente siano comunicate in modo chiaro ai pazienti.

 

6. Sviluppo e accesso ai medicinali.
La produzione e l’accesso ai medicinali sono stati colpiti durante la crisi COVID-19. Da un lato vi è un aumento della domanda mondiale di tutti i medicinali usati per il trattamento del COVID-19 e ci sono una serie di limitazioni che rendono difficile soddisfare questa richiesta; dall’altro, c’è anche una corsa allo sviluppo di terapie nuove/con nuova indicazione e di un vaccino per il COVID-19. Tutti questi elementi possono avere un impatto sulla vita delle persone con una MR.

Cosa possono fare i responsabili politici:

  • Attuare misure per garantire la fabbricazione e la distribuzione di medicinali ed evitare problemi di approvvigionamento. Le autorità dovrebbero seguire la Guida Pratica emessa dalla Commissione europea sulle Corsie Preferenziali per il flusso continuo di merci in tutta l’UE e fare uso degli strumenti e delle misure coordinati dall’EMA per sostenere la disponibilità di medicinali utilizzati nella pandemia del COVID-19.
  • Garantire l’uso di canali diversi dalle normative sui farmaci orfani per accelerare la disponibilità di terapie per il COVID-19 e facilitare la collaborazione globale sulla ricerca poiché la messa in comune di conoscenze e risorse può accelerare lo sviluppo di questi medicinali. Le autorità dovrebbero fare riferimento alle Raccomandazioni e agli strumenti dell’EMA che puntano in questa direzione.
  • Per la gestione delle difficoltà di fabbricazione, fornire supporto ai farmacisti ospedalieri per i composti che possono essere preparati nelle farmacie ospedaliere in base a requisiti di alta qualità, a seconda della natura del prodotto. Allo stesso modo, le farmacie militari potrebbero aiutare ad aumentare l’offerta.
  • Garantire un accesso equo ai prodotti sperimentali e/o autorizzati per il trattamento del COVID-19 e garantire un accesso equo ai programmi di uso compassionevole.

 

7. Ricerca.
La maggior parte delle MR non ha terapie efficaci ed è necessario continuare a promuovere la ricerca e l’innovazione per le MR. La pandemia COVID-19 costituisce una minaccia per il proseguimento di studi clinici vitali.

Cosa possono fare i responsabili politici:

  • Garantire la diffusione e il follow-up delle Linee guida emanate dall’EMA per gli sviluppatori sulla gestione degli studi clinici durante la pandemia in particolare nel campo delle MR, questo è fondamentale affinché gli sforzi che i pazienti mettono nella ricerca clinica, come consulenti degli sviluppatori clinici quando contribuiscono alla progettazione di uno studio o come partecipanti alla sperimentazione, non vadano persi.
  • Incoraggiare gli sviluppatori a chiedere il parere delle autorità di regolamentazione su quando interrompere, riprogrammare e/o adattare i loro progetti di studi clinici (compresi i consigli sulla fattibilità e le risorse necessarie per eseguire gli studi clinici in remoto con l’uso di strumenti digitali) e assicurarsi che gli enti regolatori siano pronti a fornire questo tipo di consulenza.

 

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