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Simona Bellagambi

Simona Bellagambi

EURORDIS Rare Diseases Europe: la voce dei malati rari e dei loro familiari in Europa

Simona Bellagambi
Membro Consiglio Direttivo EURORDIS Rare Diseases Europe

Sin dagli anni ‘90 le malattie rare (MR) hanno rappresentato una priorità di Sanità pubblica per l’Unione Europea (UE) e gli stati membri e gli sforzi per creare una legislazione innovativa a sostegno delle MR e dei medicinali orfani sono stati guidati principalmente dalle istituzioni dell'UE. Nel 1997, un paio di anni prima dell’adozione del Regolamento Europeo sui Farmaci Orfani, è nata EURORDIS Rare Diseases Europe (www.eurordis.org), alleanza non profit unica nel suo genere che ad oggi raccoglie oltre 800 organizzazioni in 72 paesi. Guidata da chi vive con una MR, EURORDIS rappresenta circa 30 milioni di persone in Europa: la sua mission è creare una forte comunità, preparata e consapevole, di associazioni e di loro rappresentanti per collaborare in tutti i processi decisionali europei di sviluppo di politiche, ricerca e servizi sociosanitari, amplificando in tal modo la voce dei malati e delle loro famiglie.

Advocacy ed empowerment

Negli anni EURORDIS è diventata un interlocutore riconosciuto dalla Commissione Europea (CE) e ha contribuito allo sviluppo di documenti essenziali sulle MR da parte della CE indirizzati agli stati membri grazie anche alla rappresentanza dei pazienti coordinati da EURORDIS nella Task Force sulle MR, divenuta EUCERD (Comitato di Esperti sulle Malattie Rare dell’Unione Europea) e poi CEG-RD (Gruppo di Esperti della Commissione Europea sulle Malattie Rare). EURORDIS ha fortemente cooperato, attraverso colloqui di sensibilizzazione e presentazione di propri documenti di posizione, alla Comunicazione del Consiglio del 2008 ed alle successive Raccomandazioni del Consiglio del giugno 2009 sulle azioni europee nel campo delle MR tese allo sviluppo di piani e strategie nazionali.

Nel 2018 sono stati 25 gli stati membri che si sono dotati di un piano/strategia nazionale, 5 dei quali sono già stati rinnovati. Proprio la leadership di EURORDIS nei workpackages del progetto EUROPLAN e nelle successive Joint Action, che avevano come obiettivo il confronto tra gli attori nazionali sui vari temi previsti, ha permesso alle Federazioni Nazionali dei vari paesi - in Italia UNIAMO FIMR - di avere un ruolo chiave nel dibattito e di organizzare le conferenze nazionali che hanno poi raggiunto l’obiettivo di iniziare una proficua collaborazione tra gli attori nazionali con l’esito sopradescritto.

Fermamente convinta che ogni cittadino abbia diritto all’accesso all’assistenza del più alto livello possibile e nel paese di residenza, EURORDIS ha avuto un ruolo cruciale nella creazione e sviluppo delle 24 Reti di Riferimento Europee (ERNs), lanciate ufficialmente a marzo 2017.

EURORDIS è anche riuscita ad ottenere l’inclusione dei rappresentanti dei pazienti nel comitato di gestione della Rete e nei vari comitati trasversali, attraverso gli ePAGs (European Patient Advocacy Groups) che riporteranno il punto di vista dei pazienti ed aiuteranno nell’individuazione dei centri fungendo da collegamento con le varie associazioni di pazienti e riferendo criticità e necessità. Attraverso le Federazioni Nazionali EURORDIS continua a perorare la necessità che le Reti ed i loro Centri vengano integrati in modo efficace nei SSN dei vari paesi. Continua, quindi, l’attività di EURORDIS affinché le MR rimangano una priorità in UE e vengano sviluppate nuove regolamentazioni dedicate alla sperimentazione clinica ed investimenti nella ricerca attraverso programmi quadro. EURORDIS fa anche parte di IRDiRC, il Consorzio Internazionale della Ricerca sulle Malattie Rare. Per raggiungere l’obiettivo di un accesso migliore ed equo ai farmaci ed alle terapie innovative per i pazienti, EURORDIS sostiene e promuove la collaborazione tra gli stati membri per una Health Technology Assessment (HTA) comune ed è impegnata nel dialogo con l’industria per la creazione di un mercato allargato.

Formazione

Attraverso la Summer School a Barcellona, dedicata alla conoscenza dello sviluppo dei farmaci e del processo regolatorio europeo, ha formato oltre 400 rappresentanti di pazienti in grado di partecipare efficacemente all’attività dei Comitati dell’EMA, l’Agenzia europea dei medicinali. Dallo scorso anno a Parigi la Winter School fornirsce ai partecipanti la conoscenza delle tecniche di sviluppo della ricerca.

Approccio olistico

Con INNOVCare (www.innovcare.eu), progetto finanziato dalla Commissione Europea, è stata data ampia attenzione anche all’integrazione degli aspetti sociali, abilitazione, riabilitazione, integrazione scolastica e lavorativa mostrando come sia necessario un maggior coordinamento tra gli aspetti medici e quelli sociali ed evidenziando l’impegno quotidiano dei caregivers, che sono spesso familiari costretti a lasciare il proprio lavoro per assistere la persona affetta da malattia rara.

Il gruppo di europarlamentari

Attraverso la rete degli europarlamentari, EURORDIS mira a riunire i membri del Parlamento per garantire una forte azione politica internazionale e nazionale, offrire un contributo strategico alla legislazione attuale e a quella futura ed integrare le malattie rare nelle scelte politiche a tutti i livelli. Per questo in occasione delle ultime elezioni europee, ha chiesto agli eurodeputati di aderire alla campagna a sostegno delle malattie rare #Pledge4RD, con lo scopo di sostenere un nuovo quadro politico che:

  • permetta a tutte le persone affette da una MR di ricevere una diagnosi accurata e cure adeguate entro un anno dal primo consulto medico
  • supporti la presa in carico globale del malato e i sistemi sociali improntanti alla piena inclusione dei malati rari durante tutto il loro percorso di vita
  • colga le opportunità offerte dalla scienza e dall'innovazione, che rappresentano una speranza per i malati rari e per coloro che li assistono, e che possono cambiare la loro vita.

Sensibilizzazione: Rare Diseases Day

Nel 2008 EURORDIS ed il suo Consiglio delle Alleanze Nazionali, in cui sono rappresentati ad oggi oltre 40 Paesi, hanno lanciato la Giornata delle Malattie Rare (www.rarediseaseday.org) che si celebra ogni anno l’ultimo giorno di febbraio. Questo evento ha l’obiettivo di far conoscere le MR e di sensibilizzare l’opinione pubblica ed i politici sull’impatto psicologico e socio economico che le MR hanno sulla persona affetta e sul suo nucleo familiare.

Siamo fiduciosi che nei prossimi anni l’impegno a livello europeo e degli stati membri sollecitato dalla comunità dei malati rari riuscirà ad affrontare queste sfide centrando l’obiettivo di migliorare la qualità della vita delle persone con MR e delle loro famiglie.

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