I criteri di valutazione e di autorizzazione delle diverse entità...

Negli ultimi anni, l’innovazione nelle tecnologie sanitarie ha reso centrale in Europa il tema dell’accesso equo ai farmaci, soprattutto per le malattie rare, definite da una prevalenza inferiore a 5 casi su 10.000 abitanti. Si tratta di circa 7.000 patologie, per la maggior parte ancora prive di trattamenti specifici, rendendo cruciale il ruolo dei sistemi regolatori e di Health Technology Assessment (HTA). Il Regolamento (UE) 2021/2282 introduce le Joint Clinical Assessments (JCA) per migliorare la qualità delle valutazioni cliniche e ridurre duplicazioni tra Stati membri. Tuttavia, le decisioni su prezzo e rimborso restano di competenza nazionale (1).

Il processo autorizzativo europeo è coordinato dall’European Medicines Agency (EMA), che valuta qualità, sicurezza ed efficacia dei farmaci tramite il Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) (2) (Fig. 1). Il Regolamento (CE) n. 726/2004 ha istituito la procedura centralizzata di autorizzazione all’immissione in commercio (AIC), obbligatoria per farmaci innovativi, biotecnologici e orfani. Dopo il parere del CHMP, la decisione della Commissione Europea è valida in tutti gli Stati membri. L’approvazione europea non garantisce però l’immediato accesso. In Italia, l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) valuta il place in therapy, il rapporto costo-efficacia e la sostenibilità per il Servizio Sanitario Nazionale (SSN).

Per accelerare l’accesso, sono stati introdotti strumenti specifici. A livello europeo, l’Accelerated Assessment riduce i tempi di valutazione, mentre la Conditional Marketing Authorisation (CMA) e la Marketing Authorisation under Exceptional Circumstances (UEC) consentono autorizzazioni con dati incompleti in presenza di bisogni clinici rilevanti. In Italia, la L. 189/2012 permette la commercializzazione anticipata in classe Cnn, la L. 98/2013 accelera l’iter per l’approvazione dei farmaci, e la L. 648/1996 consente, in particolari condizioni, l’erogazione di farmaci non ancora autorizzati sul territorio nazionale. Il Fondo AIFA del 5% supporta inoltre l’accesso a terapie innovative per pazienti con patologie gravi.

L’analisi comparativa degli enti regolatori europei mostra approcci decisionali differenti. In Italia, la Commissione Scientifica ed Economica (CSE) (3) integra valutazione clinica ed economica.

Essa considera efficacia, sicurezza, costo-efficacia e impatto sul SSN, includendo anche la negoziazione del prezzo. Questo modello centralizzato facilita il coordinamento delle decisioni e riduce la distanza tra valutazione scientifica e decisione di rimborso.

In Germania, il sistema del G-BA (4) distingue nettamente tra valutazione clinica ed economica: i farmaci innovativi sono valutati in base al beneficio aggiuntivo rispetto allo standard of care, e il livello di beneficio determina le successive negoziazioni di prezzo e rimborso.

In Francia, la Haute Autorité de Santé (HAS) (5) si basa su un sistema di valutazione graduale (ASMR) per stimare il miglioramento apportato da un nuovo medicinale rispetto alle alternative disponibili, orientando così le decisioni di rimborso.

Nel Regno Unito, il National Institute for Health and Care Excellence (NICE) (6) integra valutazione clinica ed economica, basando le decisioni di rimborso su soglie di costo per QALY (quality-adjusted life year), rendendo esplicito il criterio di costo-efficacia. Nei Paesi Bassi, lo Zorginstituut Nederland combina HTA e linee guida cliniche, lasciando però maggiore autonomia alle assicurazioni sanitarie nella fase di implementazione. Secondo la European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations, tra il 2019 e il 2022 sono stati resi disponibili in Italia 129 nuovi farmaci, pari a oltre il 77% di quelli autorizzati a livello europeo (7). Permangono tuttavia forti disuguaglianze: Spagna, Portogallo e Serbia, per esempio, superano i 650 giorni. Al contrario, con una media di 126 giorni, la Germania garantisce un accesso molto più rapido (Fig. 2). Queste differenze dipendono da vari fattori, tra cui la velocità delle valutazioni nazionali, la richiesta di evidenze aggiuntive e le strategie di negoziazione.

Il sistema europeo, dall’approvazione di un farmaco alla sua effettiva disponibilità sul mercato, si basa su un equilibrio tra armonizzazione metodologica e autonomia dei singoli Stati membri. Nonostante una crescente convergenza nella valutazione clinica, persistono differenze nei modelli decisionali e nei criteri di rimborso nazionali, che determinano una variabilità nei tempi di accesso ai farmaci e nell’equità dei sistemi sanitari. Di conseguenza, l’efficacia complessiva del sistema non può essere valutata solo in termini di tempestività dell’accesso, ma dipende dalla capacità dei Paesi membri di bilanciare innovazione, sostenibilità economica ed equità.

In questa prospettiva, l’obiettivo non è accelerare l’immissione in commercio, ma garantire un accesso appropriato, efficace e sostenibile alle nuove terapie.

Bibliografia

1. Popoli P, Marrocco W, Ponzianelli A, et al. From Regulatory framework to practice: the EU HTA Regulation 2021/2282, AIFA role and interactions with developers: processes, interfaces, expectations. Glob Reg Health Technol Assess. 2025;12:245-248.
2. https://www.ema.europa.eu/en/committees/committee-medicinal-products-human-use-chmp
3. Regolamento_CSE_09.03.2026.
4. https://www.g-ba.de/english/
5. https://www.has-sante.fr/
6. https://www.nice.org.uk/
7. White Paper Centro Studi IQVIA Italia. Studio IQVIA EFPIA Patient W.A.I.T. Tasso e tempi di accesso dei farmaci orfani innovativi in Italia: https://www.iqvia.com/-/media/iqvia/pdfs/italy/white-paper/studio-iqvia-efpia-patient-wait.pdf