Ivan Schimmenti1,2, Stefano Costantino2, Paola Crosasso2
1Dipartimento di Scienza e Tecnologie del Farmaco, Università di Torino, Torino; 2SC Farmacie Ospedaliere ASL Città di Torino, Torino
L’Horizon Scanning (HS) sta assumendo un ruolo sempre più centrale nella governance sanitaria, specialmente nell'ambito delle malattie rare. L’introduzione di terapie biologiche e avanzate (ATMP), caratterizzate da costi elevati e da una rapida concentrazione della spesa, mette a dura prova la sostenibilità economica del Servizio Sanitario Nazionale (SSN). Un approccio puramente reattivo non è più sufficiente: diventa essenziale prevedere i bisogni clinici, allocare le risorse e adeguare i percorsi assistenziali ben prima che le innovazioni entrino nella pratica clinica (1).
L’HS è un processo sistematico di indagine delle fonti, ideato per intercettare precocemente sviluppi scientifici rilevanti. Pur non sostituendo l’Health Technology Assessment (HTA), che opera a ridosso dell'immissione in commercio, l'HS funziona come sistema di allerta strategica. La revisione di Hines et al. ne descrive le fasi: identificazione, filtraggio, prioritizzazione, valutazione dell'impatto, diffusione dei segnali e aggiornamento. Il monitoraggio si basa su fonti eterogenee (letteratura, registri, brevetti, pipeline aziendali, agenzie regolatorie e panel di esperti internazionali), filtrando le innovazioni per novità, solidità delle evidenze, popolazione target, potenziale impatto clinico ed economico e implicazioni etico-sociali (1).
Nel delicato settore delle patologie rare questa proattività è indispensabile. Le terapie innovative, come i trattamenti genici one-shot o altamente personalizzati, possono cambiare in modo radicale la storia clinica di patologie orfane, avendo però impatti molto rapidi sui bilanci regionali. In questo contesto, la pianificazione sanitaria è spesso frenata dalla mancanza di dati epidemiologici completi, dall'incertezza sul numero reale di pazienti eleggibili e da evidenze cliniche basate su piccoli campioni, follow-up brevi ed endpoint surrogati (2).
Proprio per questo, l’HS permette di far evolvere i Percorsi Diagnostico-Terapeutici Assistenziali (PDTA) da documenti statici a strumenti dinamici. Integrando l'innovazione tecnologica al loro interno, è possibile riprogettare i percorsi di cura affinché l'intera rete, dai centri specialistici ai presidi territoriali, sia pronta all'arrivo di nuove molecole. All'atto pratico, ciò significa definire in anticipo i criteri di appropriatezza prescrittiva, individuare i pazienti eleggibili e aggiornare le competenze, abbattendo così i ritardi di accesso: ottimizzare i tempi di intervento è, infatti, cruciale per tutelare la prognosi dei soggetti più fragili.
Il successo di tale modello organizzativo richiede una solida gestione integrata, unica via per calare concretamente le nuove evidenze nella pratica clinica. In tale assetto, il farmacista ospedaliero va oltre la sola governance clinica e di spesa, assumendo il ruolo essenziale di intercettare tempestivamente i nuovi bisogni organizzativi. È proprio questa sinergia a trasformare l'identificazione precoce delle terapie in un beneficio tangibile per l'alta complessità, assicurando un accesso equo alle cure e massimizzandone l'impatto nel mondo reale (1).
Un'applicazione concreta del potenziale dell'HS è offerta dallo studio di Marcellusi et al., che ha sviluppato un modello predittivo triennale per stimare l'impatto economico dei farmaci per malattie rare in Italia (2025-2027). Adottando la prospettiva del SSN, il modello ha unito dati di HS, evidenze cliniche e proiezioni epidemiologiche per valutare 137 molecole in sviluppo (su 74 indicazioni). I risultati indicano che la spesa per le malattie rare crescerà del 7,1%, passando da 2,079 miliardi di euro nel 2024 a 2,227 miliardi nel 2027, con un aumento di 148 milioni (Fig. 1). Per i soli farmaci con designazione orfana, l'incremento sarà più contenuto: da 1,929 a 1,999 miliardi (+3,7%, circa 70 milioni). L'ampio intervallo emerso dall'analisi di sensibilità (tra +14 e +326 milioni) riflette le tante incognite del mercato, come biosimilari, trattative di prezzo e tempi effettivi di accesso. Questa forbice dimostra che l’HS non fornisce previsioni esatte, ma delinea scenari probabilistici, essenziali per prendere decisioni trasparenti e gestire al meglio l'incertezza (2).
Bibliografia
- Hines P, Hiu Yu L, Guy RH, et al. Scanning the horizon: a systematic literature review of methodologies. BMJ Open. 2019;9(5):e026764.
- Marcellusi A, Cazzato D, Guarnotta G, et al. Horizon scanning and drug expenditure for rare diseases: three-year predictive model in Italy 2025-2027. Health Econ Rev. 2025;15(1):107.
