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Newsletter n.1 2020

AIFA autorizza la rimborsabilità in classe H dell'inotersen
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AIFA autorizza la rimborsabilità in classe H dell'inotersen

AIFA autorizza la rimborsabilità in classe H dell'inotersen, trattamento sottocute settimanale per i pazienti adulti affetti da amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR) con polineuropatia in stadio 1 o 2.

A cura di Laura Obici,
Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche, IRCCS Fondazione Policlinico San Matteo, Pavia

L'inotersen è un oligonucleotide antisenso (ASO) 2′-O-2-metossietile (2′-MOE) fosforotioato che inibisce la sintesi epatica di transtiretina (TTR). L'obiettivo del trattamento con l'inotersen è ridurre la concentrazione della transtiretina circolante, che è la proteina responsabile di questa forma di amiloidosi. Sopprimendo il precursore circolante si inibisce la formazione dei depositi di amiloide, arrestando la progressione della malattia.


Il Quaderno delle Malattie Rare

La malattia di Niemann Pick di tipo C: dal fenotipo alla diagnosi di malattia

  • La complessità clinica del fenotipo NPC adulto
  • Nuovi metodi di indagine clinica
  • Eterozigoti: definizione clinica e diagnostic
  • Le manifestazioni psichiatriche nella NPC
  • Approccio terapeutico e risultati nelle forme di NPC adulte e giovanili
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