La Rivista Italiana delle Malattie Rare
News 2024
Una panoramica sulle ultime notizie e le informazioni di attualità scientifica sulle malattie rare.

La sezione News della Rivista Italiana delle Malattie Rare | La...

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ADA-SCID: positivi i risultati a lungo termine per la terapia genica

26/02/2024

ADA-SCID: positivi i risultati a lungo termine per la terapia genica

La terapia genica per la rara immunodeficienza ADA-SCID conferma anche sul lungo periodo un rapporto favorevole tra rischi e benefici. È quanto emerge da...


Duchenne: le associazioni chiedono il rinnovo dell’autorizzazione per ataluren

23/02/2024

Duchenne: le associazioni chiedono il rinnovo dell’autorizzazione per ataluren

Con una lettera alla Commissione Europea e all’European Medicines Agency (EMA), le associazioni Unione Italiana Lotta alla...


Regione Lombardia celebra la Giornata Mondiale delle Malattie Rare 2024

19/02/2024

Regione Lombardia celebra la Giornata Mondiale delle Malattie Rare 2024

Si svolgerà martedì 27 febbraio, dalle 14.00 alle 17.30, presso l'Auditorium Testori di Palazzo Lombardia a Milano, l’evento organizzato da Regione...


Mielofibrosi: via libera della Commissione Europea a momelotinib

06/02/2024

Mielofibrosi: via libera della Commissione Europea a momelotinib

La Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio di momelotinib, un inibitore orale di JAK1/JAK2 e del recettore dell'attivina A...


Medulloblastoma: indentificato nuovo bersaglio per il trattamento del tumore cerebrale...

02/02/2024

Medulloblastoma: indentificato nuovo bersaglio per il trattamento del tumore cerebrale pediatrico

Un gruppo di ricercatori del Dipartimento di Medicina molecolare dell'Università Sapienza di Roma, coordinati da Lucia Di Marcotullio, ha realizzato uno studio...


Terapia con cellule CAR-T: al Bambino Gesù trattati i primi tre pazienti con malattia...

02/02/2024

Terapia con cellule CAR-T: al Bambino Gesù trattati i primi tre pazienti con malattia autoimmune

Due ragazze e un bambino di 12 anni sono i primi pazienti pediatrici affetti da gravi patologie autoimmuni ad essere stati trattati con cellule CAR-T capaci...


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