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La sezione News della Rivista Italiana delle Malattie Rare | La...
La nostra rassegna stampa: una panoramica sulle più recenti...
19/12/2018
Leucemia linfoblastica acuta Ph+: pazienti in remissione con terapia precoce con imatinib
Secondo lo studio clinico internazionale EsPhALL2010, pubblicato sulla rivista scientifica The Lancet Haematology, la somministrazione...
19/12/2018
Sclerosi multipla: fingolimod approvato in Europa per bambini e adolescenti
La Commissione Europea (CE) ha approvato fingolimod per il trattamento di bambini e adolescenti dai 10 ai 17 anni con forme...
03/12/2018
Fibrosi cistica: approvazione europea per tezacaftor/ivacaftor in associazione con ivacaftor
La Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio per tezacaftor/ivacaftor in regime combinato con ivacaftor...
09/11/2018
'Lombardia è ricerca': premiata la terapia genica ex-vivo per la cura dell'epidermolisi bollosa
Sono il prof. Michele De Luca, la prof.ssa Graziella Pellegrini ed il chirurgo tedesco Tobias Hirsch i vincitori del premio “Lombardia è ricerca”...
07/11/2018
Research to Care: un bando per sostenere la ricerca scientifica in Italia
Sanofi Genzyme promuove il bando Research to Care, con l’obiettivo di stimolare l’attività di ricerca attraverso il sostegno di progetti innovativi...
05/11/2018
Italia quarta in Europa per accesso ai farmaci per le malattie rare
Secondo i risultati di uno studio pubblicato su Value in Health il nostro paese risulta tra i primi in Europa per numero di medicinali disponibili...
31/10/2018
Home therapy per le malattie rare: un passo avanti verso la best practice
L’impatto sulla qualità della vita, la necessità di una sinergia tra pubblico e privato, i benefici per alcuni gruppi di malattie rare...
29/10/2018
Emoglobinuria parossistica notturna: ALXN1210 arriva in Europa
Alexion Pharmaceuticals ha presentato domanda di autorizzazione all'EMA per ALXN1210, anticorpo anti-C5 per il trattamento dell'emoglobinuria...
26/10/2018
Leucemia linfoblastica acuta: approvazione UE per blinatumomab nei pazienti pediatrici
La Commissione Europea ha approvato l’estensione delle indicazioni per blinatumomab in monoterapia per il trattamento di pazienti pediatrici...
23/10/2018
Eculizumab nella neuromielite ottica: dati positivi dallo studio PREVENT
Alexion Pharmaceuticals ha annunciato i risultati positivi dello studio PREVENT di fase III su eculizumab per il trattamento di pazienti con disturbi...
23/10/2018
Sclerosi multipla: ocrelizumab sarà erogato dal Servizio Sanitario Nazionale in ambito ospedaliero
È stata pubblicata sulla Gazzetta Ufficiale Serie Generale n.204 del 3 settembre 2018 la determina dell’AIFA che inserisce ocrelizumab nella...
19/10/2018
Lumasiran per il trattamento della iperossaluria primaria di tipo 1
Alnylam Pharmaceuticals ha annunciato i risultati positivi dello studio di fase 1/2 su lumasiran per il trattamento dell'iperossaluria primaria...
11/09/2018
Porpora trombotica trombocitopenica acquisita: caplacizumab ottiene l’approvazione europea
La Commissione europea ha autorizzato l'immissione in commercio di caplacizumab per il trattamento degli episodi acuti di porpora trombotica...
01/08/2018
Porfirie epatiche acute: risultati positivi per givosiran
Pazienti con porfiria epatica acuta trattati con una dose mensile di 2.5 mg/Kg di givosiran (ALN-AS1) hanno ottenuto una riduzione media...
04/07/2018
MAKEtoCARE: l’innovazione tecnologica per una vita migliore
MAKEtoCARE è il nome del contest promosso da Sanofi Genzyme in collaborazione con Maker Faire Rome per celebrare i migliori progetti hi-tech...
04/07/2018
Amiloidosi AL: nuova indicazione terapeutica per pomalidomide
Pomalidomide è stato inserito nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre...
21/06/2018
Rachitismo ipofosfatemico X-linked: approvazione FDA per burosumab
La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato l’utilizzo di burosumab, anticorpo monoclonale somministrato per...
21/06/2018
Dalla collaborazione tra Biogen Italia e SDA Bocconi ha preso il via nei giorni scorsi a Milano il progetto SMALab...
21/06/2018
Migalastat migliora la diarrea nei pazienti con malattia di Fabry
I sintomi gastrointestinali, come la diarrea, sono manifestazioni tipiche della malattia di Fabry con un importante impatto negativo...
21/06/2018
Lombardia: aggiornamento della Rete Regionale per le malattie rare
La Giunta regionale della Lombardia, presieduta dal Presidente Attilio Fontana, nel corso della Seduta numero 10 del 29 maggio 2018...
27/05/2018
Emicizumab per il trattamento dell'emofilia A
Roche ha recentemente ottenuto dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'UE l'autorizzazione per emicizumab - un anticorpo bispecifico che si lega al fattore IXa e il fattore X...
27/05/2018
Alfa-mannossidosi - nuova terapia enzimatica
L'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha autorizzato all'immissione in commercio di velmanase alfa, una terapia enzimatica...
27/05/2018
Nusinersen: nuovi dati per l'atrofia muscolare spinale (SMA)
Presentati al Congresso MDA, Muscular Dystrophy Association nuovi dati dallo studio NURTURE sul trattamento con nusinersen...
27/05/2018
Migalastat per il trattamento della malattia di Fabry
Migalastat, terapia chaperonica orale approvata in diversi paesi e primo trattamento mirato per la malattia di Fabry...