La Rivista Italiana delle Malattie Rare

Eculizumab nella neuromielite ottica: dati positivi dallo studio...

Alexion Pharmaceuticals ha annunciato i risultati positivi dello...

News 2018
Eculizumab nella neuromielite ottica: dati positivi dallo studio PREVENT

23/10/2018

Eculizumab nella neuromielite ottica: dati positivi dallo studio PREVENT

Alexion Pharmaceuticals ha annunciato i risultati positivi dello studio PREVENT di fase III su eculizumab per il trattamento di pazienti con disturbi... Alexion Pharmaceuticals ha annunciato i risultati positivi dello studio PREVENT di fase III su eculizumab per il trattamento di pazienti con disturbi... Alexion Pharmaceuticals ha annunciato i risultati positivi dello studio PREVENT di fase III su eculizumab per il trattamento di pazienti con disturbi... Alexion Pharmaceuticals ha annunciato i risultati positivi dello studio PREVENT di fase III su eculizumab per il trattamento di pazienti con disturbi... Alexion Pharmaceuticals ha annunciato i risultati positivi dello studio PREVENT di fase III su eculizumab per il trattamento di pazienti con disturbi...

Alexion Pharmaceuticals ha annunciato i risultati positivi dello studio PREVENT di fase III su eculizumab per il trattamento di pazienti con disturbi dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) positivi agli anticorpi diretti all’acquaporina-4 (AQP4-ab). Non esistono attualmente terapie approvate per la NMOSD, malattia rara recidivante del sistema nervoso centrale che colpisce principalmente il midollo spinale e il nervo ottico: ogni recidiva provoca un progressivo aggravarsi delle disabilità, tra cui cecità e paralisi, e talvolta morte prematura. I pazienti con anticorpi anti-AQP4 rappresentano circa i tre quarti dei pazienti con NMOSD. Lo studio PREVENT ha dimostrato che eculizumab riduce del 94,2% il rischio di recidiva di NMOSD rispetto al placebo (p <0,0001). A 48 settimane, il 97,9% dei pazienti trattati con eculizumab era libero da recidiva (63,2% placebo). Eculizumab è stato generalmente ben tollerato con un profilo di sicurezza coerente con quello osservato negli studi clinici e in real life.


 

News

03/07/2026

Sclerodermia: terapie rivoluzionarie, ma la diagnosi tarda ancora di 5-7 anni

Se il celebre pittore Paul Klee, morto nel 1940 a causa della sclerodermia, si ammalasse oggi, la sua storia sarebbe molto diversa. In occasione della Giornata...

02/07/2026

Medicina personalizzata e AI: i successi del progetto ANTHEM per le malattie rare

L'Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS ha presentato presso il Kilometro Rosso di Bergamo i risultati ottenuti negli ultimi quattro anni...

01/07/2026

Sindrome di Rett: dal CHMP parere positivo per trofinetide

Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea dei medicinali (EMA) ha espresso parere favorevole alla concessione...

01/07/2026

Angioedema ereditario: parere positivo del CHMP per l’estensione pediatrica di berotralstat

Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea dei medicinali (EMA) ha espresso parere positivo per l’estensione dell’indicazione di...

29/06/2026

Women in Rare: il Libro Bianco sul ritardo diagnostico

“Da Rara a Riconosciuta. Cause e impatto del ritardo diagnostico sulla vita delle persone che convivono con malattia rara e Caregiver”, indagine...

24/06/2026

Somapacitan: estensione di indicazione nei bambini SGA e nella sindrome di Noonan

Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo raccomandando l’estensione...

×
Immagine Popup