23/10/2018
Eculizumab nella neuromielite ottica: dati positivi dallo studio PREVENT
Alexion Pharmaceuticals ha annunciato i risultati positivi dello studio PREVENT di fase III su eculizumab per il trattamento di pazienti con disturbi dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) positivi agli anticorpi diretti all’acquaporina-4 (AQP4-ab). Non esistono attualmente terapie approvate per la NMOSD, malattia rara recidivante del sistema nervoso centrale che colpisce principalmente il midollo spinale e il nervo ottico: ogni recidiva provoca un progressivo aggravarsi delle disabilità, tra cui cecità e paralisi, e talvolta morte prematura. I pazienti con anticorpi anti-AQP4 rappresentano circa i tre quarti dei pazienti con NMOSD. Lo studio PREVENT ha dimostrato che eculizumab riduce del 94,2% il rischio di recidiva di NMOSD rispetto al placebo (p <0,0001). A 48 settimane, il 97,9% dei pazienti trattati con eculizumab era libero da recidiva (63,2% placebo). Eculizumab è stato generalmente ben tollerato con un profilo di sicurezza coerente con quello osservato negli studi clinici e in real life.

23/12/2025
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23/12/2025
FDA approva la terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich
La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato etuvetidigene autotemcel, la terapia genica ex vivo sviluppata da Fondazione Telethon per
22/10/2025
Terapia genica neonatale: nuova frontiera per la mucopolisaccaridosi di tipo I
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16/10/2025
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La Commissione Europea ha avviato una consultazione pubblica sul futuro EU Biotech Act, una proposta legislativa chiave della Strategia Europea per le...
13/10/2025
Meeting Nazionale delle Famiglie 2025: 20 anni di impegno contro la Niemann Pick
Il 18 e 19 ottobre 2025, presso il Jet Hotel di Caselle Torinese (TO), si terrà il Meeting Nazionale delle Famiglie, organizzato dall’Associazione Italiana Niemann...
09/10/2025
Exa-cel: accordo di rimborso in Italia per la terapia genica in beta talassemia e anemia falciforme
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha dato il via libera alla rimborsabilità di exagamglogene autotemcel (exa-cel), terapia genica basata su CRISPR/Cas9...