La Rivista Italiana delle Malattie Rare

Porpora trombotica trombocitopenica acquisita: caplacizumab...

La Commissione europea ha autorizzato l'immissione in commercio...

News 2018
Porpora trombotica trombocitopenica acquisita: caplacizumab ottiene l’approvazione...

11/09/2018

Porpora trombotica trombocitopenica acquisita: caplacizumab ottiene l’approvazione europea

La Commissione europea ha autorizzato l'immissione in commercio di caplacizumab per il trattamento degli episodi acuti di porpora trombotica... La Commissione europea ha autorizzato l'immissione in commercio di caplacizumab per il trattamento degli episodi acuti di porpora trombotica... La Commissione europea ha autorizzato l'immissione in commercio di caplacizumab per il trattamento degli episodi acuti di porpora trombotica... La Commissione europea ha autorizzato l'immissione in commercio di caplacizumab per il trattamento degli episodi acuti di porpora trombotica... La Commissione europea ha autorizzato l'immissione in commercio di caplacizumab per il trattamento degli episodi acuti di porpora trombotica...

La Commissione europea ha autorizzato l'immissione in commercio di caplacizumab per il trattamento degli episodi acuti di porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP) negli adulti.  Si tratta della prima terapia specifica per questo raro disordine della coagulazione causato dall'aggregazione delle piastrine su multimeri ultralarghi del fattore di von Willebrand. L'aTTP provoca ischemia multiorgano con complicanze potenzialmente letali e, nonostante lo standard di cura attuale (plasmaferesi giornaliera e terapia immunosoppressiva), la mortalità dovuta a microtrombosi rimane elevata, con tassi fino al 20% e con la maggior parte dei decessi entro 30 giorni dalla diagnosi.

Caplacizumab, nano anticorpo anti fattore di von Willebrand, è la prima terapia specifica per questo raro disordine della coagulazione del sangue. Inibendo l'interazione tra multimeri ultralarghi del fattore di von Willebrand e le piastrine. Caplacizuamb ha dimostrato di indurre una rapida risoluzione degli episodi acuti di aTTP. Gli studi di fase II TITAN e di fase III HERCULES, che hanno coinvolto complessivamente 220 pazienti e sui risultati dei quali si fonda l'approvazione europea, hanno mostrato che il farmaco in associazione allo standard di cura riduce significativamente il tempo di risposta (normalizzazione della conta piastrinica ed endpoint primario), le morti aTTP correlate e le ricadute di aTTP rispetto a placebo. Il trattamento ha avuto inoltre un impatto clinicamente significativo in termini di minor impiego di plasmaferesi e di durata dei ricoveri ospedalieri e in terapia intensiva.


 

News

07/11/2024

Sindrome di Rett, al via la raccolta di video per addestrare l’IA a riconoscere la malattia

L’intelligenza artificiale entra nel progetto Anticipated per una diagnosi precoce della sindrome di Rett e per l’identificazione di potenziali target terapeutici...

05/11/2024

SLA: identificata una nuova potenziale terapia per la forma legata a mutazioni del gene C9orf72

Un importante studio internazionale coordinato dal National Institute on Aging (NIH) ha analizzato i dati genomici di oltre 41.000 individui affetti da sclerosi...

30/10/2024

Sindrome di Sanfilippo: “pinzette” molecolari arrestano la neurodegenerazione e potenziano l’effetto della terapia genica

Un lavoro (1) di ricerca internazionale, guidato dal CEINGE di Napoli con la collaborazione di Università Federico II di Napoli e Istituto Telethon di Genetica...

01/10/2024

Malattia di Fabry: AIFA approva pegunigalsidasi alfa

Con la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della determina AIFA di luglio 2024, è disponibile pegunigalsidasi alfa, una terapia enzimatica sostitutiva (ERT)...

27/09/2024

Ipercolesterolemia familiare: comprendere i rischi genetici per migliorare la salute cardiovascolare

In occasione della Giornata di sensibilizzazione sull'ipercolesterolemia familiare, che si celebra il 24 settembre, la FH Europe Foundation, un'organizzazione...

25/09/2024

BeACH, un progetto di cura unico per un’alleanza terapeutica innovativa in bambini con acondroplasia

Presso la UOC Clinica Pediatrica ed Endocrinologia dell’Istituto Giannina Gaslini, da novembre 2022, è stata introdotta una terapia innovativa per i pazienti affetti...

×
Immagine Popup