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News 2018
19/10/2018
Lumasiran per il trattamento della iperossaluria primaria di tipo 1
Alnylam Pharmaceuticals ha annunciato i risultati positivi dello studio di fase 1/2 su lumasiran per il trattamento dell'iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1), e l’avvio dello studio di fase 3 ILLUMINATE-A in bambini e adulti con PH1: lo studio arruolerà circa 30 pazienti e avrà come endpoint primario la riduzione dell'ossalato urinario a 6 mesi. Lumasiran, terapia RNAi sperimentale mirata alla glicolato ossidasi (GO), è in grado di ridurre i livelli epatici dell'enzima GO, diminuendo in tal modo il substrato necessario per la produzione di ossalato, contribuendo così in modo diretto alla fisiopatologia della PH1. Il farmaco utilizza la tecnologia di amplificazione chimica avanzata (ESC) GalNAc-coniugata di Alnylam, che consente la somministrazione sottocutanea con un indice terapeutico maggiore.
29/07/2021
Sclerosi sistemica: ok AIFA per la terapia infusionale domiciliare con iloprost
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato l’inserimento di iloprost tra i medicinali somministrati in assistenza domiciliare...
16/07/2021
SAMMY-seq, la tecnologia per sequenziare il DNA e studiare l’invecchiamento precoce
Sequenziare il DNA con l’obiettivo di identificarne possibili alterazioni. Si chiama SAMMY - seq ed è una nuova tecnologia in grado di...
15/07/2021
Duchenne: Parent Project Aps scrive ad AIFA per l’accesso precoce a eteplirsen
Parent Project Aps, l’associazione di pazienti e genitori con figli affetti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker, ha inviato una lettera...