la Rivista e la Newsletter
News 2018
21/06/2018
Rachitismo ipofosfatemico X-linked: approvazione FDA per burosumab
La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato l’utilizzo di burosumab, anticorpo monoclonale somministrato per via sottocutanea, nei bambini di età maggiore o uguale a un anno e negli adulti affetti da rachitismo ipofosfatemico X-linked (XLH), una rara forma ereditaria di rachitismo non responsiva al trattamento con vitamina D.
Sicurezza ed efficacia del farmaco sono state valutate in quattro studi clinici. In uno studio randomizzato controllato effettuato su pazienti adulti, il 94% dei soggetti trattati con burosumab ha raggiunto una normalizzazione dei livelli di fosforo rispetto all’8% dei soggetti trattati con placebo. Analogamente, lo studio effettuato sui bambini ha evidenziato una normalizzazione dei livelli di fosforo nel 94% dei soggetti. Sia nei bambini che negli adulti, i risultati radiografici associati a XLH sono migliorati con la terapia con burosumab.
29/07/2021
Sclerosi sistemica: ok AIFA per la terapia infusionale domiciliare con iloprost
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato l’inserimento di iloprost tra i medicinali somministrati in assistenza domiciliare...
16/07/2021
SAMMY-seq, la tecnologia per sequenziare il DNA e studiare l’invecchiamento precoce
Sequenziare il DNA con l’obiettivo di identificarne possibili alterazioni. Si chiama SAMMY - seq ed è una nuova tecnologia in grado di...
15/07/2021
Duchenne: Parent Project Aps scrive ad AIFA per l’accesso precoce a eteplirsen
Parent Project Aps, l’associazione di pazienti e genitori con figli affetti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker, ha inviato una lettera...