La Rivista Italiana delle Malattie Rare

Rachitismo ipofosfatemico X-linked: approvazione FDA per...

La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato...

News 2018
Rachitismo ipofosfatemico X-linked: approvazione FDA per burosumab

21/06/2018

Rachitismo ipofosfatemico X-linked: approvazione FDA per burosumab

La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato l’utilizzo di burosumab, anticorpo monoclonale somministrato per... La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato l’utilizzo di burosumab, anticorpo monoclonale somministrato per... La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato l’utilizzo di burosumab, anticorpo monoclonale somministrato per... La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato l’utilizzo di burosumab, anticorpo monoclonale somministrato per... La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato l’utilizzo di burosumab, anticorpo monoclonale somministrato per...

La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato l’utilizzo di burosumab, anticorpo monoclonale somministrato per via sottocutanea, nei bambini di età maggiore o uguale a un anno e negli adulti affetti da rachitismo ipofosfatemico X-linked (XLH), una rara forma ereditaria di rachitismo non responsiva al trattamento con vitamina D.

Sicurezza ed efficacia del farmaco sono state valutate in quattro studi clinici. In uno studio randomizzato controllato effettuato su pazienti adulti, il 94% dei soggetti trattati con burosumab ha raggiunto una normalizzazione dei livelli di fosforo rispetto all’8% dei soggetti trattati con placebo. Analogamente, lo studio effettuato sui bambini ha evidenziato una normalizzazione dei livelli di fosforo nel 94% dei soggetti. Sia nei bambini che negli adulti, i risultati radiografici associati a XLH sono migliorati con la terapia con burosumab.


 

News

09/05/2025

Fenilchetonuria: parere positivo del CHMP per sepiapterina

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso un parere positivo in merito all’autorizzazione...

30/04/2025

Arterite a cellule giganti: ok a upadacitinib in Europa

La Commissione europea ha autorizzato l’impiego di upadacitinib nel trattamento dell’arterite a cellule giganti (ACG) in pazienti adulti. L’ACG, patologia...

29/04/2025

Leucodistrofia metacromatica: la somministrazione precoce della terapia genica può cambiare la storia della malattia

Se somministrata in fase precoce, la terapia genica ha il potenziale di cambiare la storia clinica dei bambini con leucodistrofia metacromatica (MLD), una...

24/04/2025

AIFA approva il bando di ricerca indipendente 2025 sulle malattie rare

Il Consiglio di amministrazione dell'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato il bando di ricerca indipendente per l'anno 2025 dedicato alle malattie rare...

24/04/2025

Terapia genica per la SMA: risultati promettenti dagli studi di fase 3

Durante la recente conferenza scientifica della Muscular Dystrophy Association (MDA) sono stati presentati i risultati degli studi di fase 3 e 3b relativi a...

11/04/2025

Sindrome di Phelan-McDermid: comprenderla per sviluppare nuovi approcci terapeutici

Uno studio (1) coordinato dall’Istituto di neuroscienze del Consiglio nazionale delle ricerche di Vedano al Lambro (Monza Brianza), in collaborazione con...

×
Immagine Popup