19/12/2018
Sclerosi multipla: fingolimod approvato in Europa per bambini e adolescenti
La Commissione Europea (CE) ha approvato fingolimod per il trattamento di bambini e adolescenti dai 10 ai 17 anni con forme recidivanti-remittenti di sclerosi multipla. L’approvazione da parte della CE si basa su Paradigms, uno studio clinico di riferimento di fase III sulla sclerosi multipla. I risultati di questo studio multicentrico condotto con fingolimod vs. interferone beta-1a dimostrano che, rispetto al comparatore, fingolimod ha ridotto in modo significativo (82%) il tasso annualizzato di recidive e che l’85,7% dei pazienti trattati con fingolimod è risultata libera da recidive fino a 24 mesi, rispetto al 38,8% dei pazienti trattati con interferone beta-1a. I pazienti trattati con fingolimod hanno anche mostrato una riduzione pari al 77% del rischio di progressione della disabilità rispetto a quelli trattati con interferone beta-1a. Inoltre, il farmaco ha ridotto in modo significativo (53%) il numero di lesioni T2 nuove o di nuovo allargamento fino a 24 mesi rispetto a interferone beta-1a e il tasso annualizzato di perdita di volume cerebrale (40% rispetto a interferone beta-1a).
07/11/2024
Sindrome di Rett, al via la raccolta di video per addestrare l’IA a riconoscere la malattia
L’intelligenza artificiale entra nel progetto Anticipated per una diagnosi precoce della sindrome di Rett e per l’identificazione di potenziali target terapeutici...
05/11/2024
SLA: identificata una nuova potenziale terapia per la forma legata a mutazioni del gene C9orf72
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30/10/2024
Un lavoro (1) di ricerca internazionale, guidato dal CEINGE di Napoli con la collaborazione di Università Federico II di Napoli e Istituto Telethon di Genetica...
01/10/2024
Malattia di Fabry: AIFA approva pegunigalsidasi alfa
Con la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della determina AIFA di luglio 2024, è disponibile pegunigalsidasi alfa, una terapia enzimatica sostitutiva (ERT)...
27/09/2024
Ipercolesterolemia familiare: comprendere i rischi genetici per migliorare la salute cardiovascolare
In occasione della Giornata di sensibilizzazione sull'ipercolesterolemia familiare, che si celebra il 24 settembre, la FH Europe Foundation, un'organizzazione...
25/09/2024
BeACH, un progetto di cura unico per un’alleanza terapeutica innovativa in bambini con acondroplasia
Presso la UOC Clinica Pediatrica ed Endocrinologia dell’Istituto Giannina Gaslini, da novembre 2022, è stata introdotta una terapia innovativa per i pazienti affetti...