La Rivista Italiana delle Malattie Rare

News 2018

Sclerosi multipla: fingolimod approvato in Europa per bambini e adolescenti

19/12/2018

Sclerosi multipla: fingolimod approvato in Europa per bambini e adolescenti

La Commissione Europea (CE) ha approvato fingolimod per il trattamento di bambini e adolescenti dai 10 ai 17 anni con forme recidivanti-remittenti di sclerosi multipla. L’approvazione da parte della CE si basa su Paradigms, uno studio clinico di riferimento di fase III sulla sclerosi multipla. I risultati di questo studio multicentrico condotto con fingolimod vs. interferone beta-1a dimostrano che, rispetto al comparatore, fingolimod ha ridotto in modo significativo (82%) il tasso annualizzato di recidive e che l’85,7% dei pazienti trattati con fingolimod è risultata libera da recidive fino a 24 mesi, rispetto al 38,8% dei pazienti trattati con interferone beta-1a. I pazienti trattati con fingolimod hanno anche mostrato una riduzione pari al 77% del rischio di progressione della disabilità rispetto a quelli trattati con interferone beta-1a. Inoltre, il farmaco ha ridotto in modo significativo (53%) il numero di lesioni T2 nuove o di nuovo allargamento fino a 24 mesi rispetto a interferone beta-1a e il tasso annualizzato di perdita di volume cerebrale (40% rispetto a interferone beta-1a).


 

News

22/09/2023

ADA-SCID: il farmaco per la terapia genica sarĂ  prodotto e distribuito da Telethon

Per la prima volta al mondo sarà un’organizzazione non profit, la Fondazione Telethon, a produrre e distribuire un farmaco per una malattia rara: la terapia...

20/09/2023

Lombardia: screening neonatale per la SMA

Dal 15 settembre 2023 in Lombardia lo screening neonatale esteso (SNE) per la diagnosi precoce di malattie metaboliche ereditarie è attivo anche per l’atrofia...

08/09/2023

Un vademecum per la gestione della sindrome nefrosica

Si manifesta con gonfiore degli occhi e delle caviglie, nei casi più gravi con accumulo di liquidi nell'addome, nel torace o negli organi genitali: è la sindrome...

×
Immagine Popup