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News 2018
27/05/2018
Nusinersen: nuovi dati per l'atrofia muscolare spinale (SMA)
Presentati al Congresso MDA, Muscular Dystrophy Association nuovi dati dallo studio NURTURE sul trattamento con nusinersen, primo e unico trattamento al mondo approvato per l’atrofia muscolare spinale (SMA). Tutti i bambini coinvolti nello studio (25) sono sopravvissuti, non hanno dovuto ricorrere alla ventilazione permanente e hanno mostrato un miglioramento della funzionalità motoria rispetto a quanto osservato nel decorso naturale della malattia. Al Convegno MDA è stata presentata anche una serie di casistiche cliniche, che ha mostrato l'effetto stabilizzante o migliorativo di nusinersen sugli adolescenti e sui giovani adulti con SMA di tipo 2 e 3. Nusinersen è supportato dal programma di sviluppo clinico più ampio mai realizzato sulla SMA: al momento, sono circa 3.200 pazienti affetti da SMA nel mondo in trattamento con nusinersen.
29/07/2021
Sclerosi sistemica: ok AIFA per la terapia infusionale domiciliare con iloprost
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato l’inserimento di iloprost tra i medicinali somministrati in assistenza domiciliare...
16/07/2021
SAMMY-seq, la tecnologia per sequenziare il DNA e studiare l’invecchiamento precoce
Sequenziare il DNA con l’obiettivo di identificarne possibili alterazioni. Si chiama SAMMY - seq ed è una nuova tecnologia in grado di...
15/07/2021
Duchenne: Parent Project Aps scrive ad AIFA per l’accesso precoce a eteplirsen
Parent Project Aps, l’associazione di pazienti e genitori con figli affetti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker, ha inviato una lettera...