la Rivista e la Newsletter
News 2018
04/07/2018
Amiloidosi AL: nuova indicazione terapeutica per pomalidomide
Pomalidomide è stato inserito nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento dell'amiloidosi a catene leggere (AL) in pazienti già trattati con terapia a base di bortezomib e di lenalidomide (GU n.127 del 4 giugno 2018).
L’inserimento del farmaco nell’elenco 648 per il trattamento della amiloidosi AL si basa anche sui risultati di efficacia, sicurezza e impatto sulla sopravvivenza dello studio di Palladini e coll.
21/12/2021
Sindrome di Cornelia de Lange: nuova luce sui processi molecolari
Un team di studiosi dell’Istituto di ricerca genetica e biomedica del Cnr ha descritto il ruolo chiave del gene c-MYC in un gruppo di pazienti...
20/12/2021
Distrofia miotonica: un passo avanti verso la terapia genica
Una strategia capace di correggere il difetto genetico della distrofia miotonica di tipo 1 è stata messa a punto in uno studio preclinico...
17/12/2021
Distrofie muscolari dei cingoli: nuovo modello animale per lo studio della malattia
Una piccola molecola individuata per il trattamento della fibrosi cistica potrebbe essere utile anche per le sarcoglicanopatie, malattie genetiche...