19/12/2018
Leucemia linfoblastica acuta Ph+: pazienti in remissione con terapia precoce con imatinib
Secondo lo studio clinico internazionale EsPhALL2010, pubblicato sulla rivista scientifica The Lancet Haematology, la somministrazione dell’inibitore di crescita tumorale imatinib sin dalle prime fasi di trattamento con chemioterapia permette la remissione della malattia nella totalità dei pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta Philadelphia positiva. Lo studio, coordinato dal Centro di emato-oncologia pediatrica della Fondazione Monza e Brianza per il Bambino e la sua Mamma (MBBM), mostra che il trapianto può essere evitato nella maggior parte dei pazienti mantenendo una buona prognosi della malattia (sopravvivenza intorno al 70% a cinque anni). Ciò nonostante, la recidiva è ancora possibile in una ridotta percentuale di pazienti (26%), per i quali si ricorre ad un secondo ciclo di chemioterapia seguito da trapianto di cellule staminali ematopoietiche.

23/12/2025
Nuove prospettive terapeutiche per la retinite pigmentosa
Uno studio (1) di recente pubblicazione descrive un trattamento in grado di rallentare sensibilmente la degenerazione dei coni della retina e la perdita della vista...
23/12/2025
FDA approva la terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich
La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato etuvetidigene autotemcel, la terapia genica ex vivo sviluppata da Fondazione Telethon per
22/10/2025
Terapia genica neonatale: nuova frontiera per la mucopolisaccaridosi di tipo I
Un team di ricerca italiano ha dimostrato l’efficacia della terapia genica neonatale nel prevenire le manifestazioni cliniche della mucopolisaccaridosi di tipo I...
16/10/2025
EU Biotech Act: un’opportunità storica per le malattie rare
La Commissione Europea ha avviato una consultazione pubblica sul futuro EU Biotech Act, una proposta legislativa chiave della Strategia Europea per le...
13/10/2025
Meeting Nazionale delle Famiglie 2025: 20 anni di impegno contro la Niemann Pick
Il 18 e 19 ottobre 2025, presso il Jet Hotel di Caselle Torinese (TO), si terrà il Meeting Nazionale delle Famiglie, organizzato dall’Associazione Italiana Niemann...
09/10/2025
Exa-cel: accordo di rimborso in Italia per la terapia genica in beta talassemia e anemia falciforme
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha dato il via libera alla rimborsabilità di exagamglogene autotemcel (exa-cel), terapia genica basata su CRISPR/Cas9...