19/12/2018
Leucemia linfoblastica acuta Ph+: pazienti in remissione con terapia precoce con imatinib
Secondo lo studio clinico internazionale EsPhALL2010, pubblicato sulla rivista scientifica The Lancet Haematology, la somministrazione dell’inibitore di crescita tumorale imatinib sin dalle prime fasi di trattamento con chemioterapia permette la remissione della malattia nella totalità dei pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta Philadelphia positiva. Lo studio, coordinato dal Centro di emato-oncologia pediatrica della Fondazione Monza e Brianza per il Bambino e la sua Mamma (MBBM), mostra che il trapianto può essere evitato nella maggior parte dei pazienti mantenendo una buona prognosi della malattia (sopravvivenza intorno al 70% a cinque anni). Ciò nonostante, la recidiva è ancora possibile in una ridotta percentuale di pazienti (26%), per i quali si ricorre ad un secondo ciclo di chemioterapia seguito da trapianto di cellule staminali ematopoietiche.
01/10/2024
Malattia di Fabry: AIFA approva pegunigalsidasi alfa
Con la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della determina AIFA di luglio 2024, è disponibile pegunigalsidasi alfa, una terapia enzimatica sostitutiva (ERT)...
27/09/2024
Ipercolesterolemia familiare: comprendere i rischi genetici per migliorare la salute cardiovascolare
In occasione della Giornata di sensibilizzazione sull'ipercolesterolemia familiare, che si celebra il 24 settembre, la FH Europe Foundation, un'organizzazione...
25/09/2024
Presso la UOC Clinica Pediatrica ed Endocrinologia dell’Istituto Giannina Gaslini, da novembre 2022, è stata introdotta una terapia innovativa per i pazienti affetti...
20/09/2024
ERDERA, progetto per il coordinamento della ricerca in Europa sulle malattie rare
Contribuire a sviluppare nel campo delle malattie rare una solida e completa infrastruttura di dati, competenze e servizi innovativi di ricerca clinica con particolare...
09/09/2024
Sviluppare una terapia farmacologica neonatale e una terapia genica fetale in utero per la sindrome di Leigh (LS), malattia neuro-metabolica che interessa il...
02/09/2024
Colangite biliare primitiva: approvazione accelerata per seladelpar
La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso l'approvazione accelerata per seladelpar per il trattamento della colangite biliare primitiva...