La Rivista Italiana delle Malattie Rare

News 2018

Emicizumab per il trattamento dell'emofilia A

27/05/2018

Emicizumab per il trattamento dell'emofilia A

Roche ha recentemente ottenuto dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’UE l’autorizzazione per emicizumab - un anticorpo bispecifico che si lega al fattore IXa e il fattore X - per il trattamento di persone affette da emofilia A con inibitori. L’Emofilia A è una patologia ereditaria caratterizzata da un’insufficienza della coagulazione, che determina sanguinamenti incontrollati e spesso spontanei, soprattutto a livello delle articolazioni o dei muscoli. Emicizumab è un trattamento di profilassi, concepito per avvicinare i fattori IXa e X, che sono le proteine necessarie per attivare la naturale cascata della coagulazione e ripristinare il processo di coagulazione del sangue nei soggetti affetti da emofilia A.


 

News

29/06/2022

Colangiocarcinoma: ok Aifa a pemigatinib

L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità della monoterapia con pemigatinib per i pazienti adulti con colangiocarcinoma...

20/06/2022

Mucopolisaccaridosi tipo 6: risultati positivi dalla terapia genica

Buone prospettive dalla terapia genica per le persone con mucopolisaccaridosi tipo 6 (MPS 6), rara malattia metabolica di origine genetica...

27/05/2022

Un nuovo protocollo di terapia genica con cellule staminali sfrutta la tecnologia mRNA per evitare la somministrazione di chemioterapia

I ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica di Milano descrivono un nuovo protocollo terapeutico che evita gli effetti tossici associati al trapianto di cellule staminali del sangue, migliorandone la sicurezza e ampliando le potenziali applicazioni cliniche in terapia genica

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