27/05/2018
Emicizumab per il trattamento dell'emofilia A
Roche ha recentemente ottenuto dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’UE l’autorizzazione per emicizumab - un anticorpo bispecifico che si lega al fattore IXa e il fattore X - per il trattamento di persone affette da emofilia A con inibitori. L’Emofilia A è una patologia ereditaria caratterizzata da un’insufficienza della coagulazione, che determina sanguinamenti incontrollati e spesso spontanei, soprattutto a livello delle articolazioni o dei muscoli. Emicizumab è un trattamento di profilassi, concepito per avvicinare i fattori IXa e X, che sono le proteine necessarie per attivare la naturale cascata della coagulazione e ripristinare il processo di coagulazione del sangue nei soggetti affetti da emofilia A.
03/03/2023
Si celebra il 3 marzo la Giornata mondiale dei difetti congeniti, con l'obiettivo di aumentare conoscenza e consapevolezza, non solo tra gli...
02/03/2023
Al Bambino Gesù un percorso dedicato alla sindrome di Kabuki
In occasione della Giornata mondiale delle malattie rare 2023, l’Ospedale Bambino Gesù di Roma ha annunciato l’apertura di un percorso dedicato...
22/02/2023
Approvato il Piano Nazionale Malattie Rare 2023-2025
Il Comitato Nazionale Malattie Rare ha approvato l'atteso Piano Nazionale Malattie Rare (PNMR): il precedente era scaduto nel 2016...