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Leucemia linfoblastica acuta: approvazione UE per blinatumomab...
La Commissione Europea ha approvato l’estensione delle...
26/10/2018
Leucemia linfoblastica acuta: approvazione UE per blinatumomab nei pazienti pediatrici
La Commissione Europea ha approvato l’estensione delle indicazioni per blinatumomab in monoterapia per il trattamento di pazienti pediatrici di età pari o superiore a 1 anno con leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B recidivante o refrattaria, positiva per CD19, Philadelphia -, in recidiva dopo aver ricevuto almeno due precedenti terapie o in recidiva dopo allotrapianto di cellule staminali ematopoietiche. L’approvazione si basa sui risultati dello studio di fase I/II ‘205, multicentrico, in aperto, a braccio singolo che ha valutato l’efficacia e la sicurezza di blinatumomab, anticorpo monoclonale bispecifico, nei pazienti pediatrici con LLA a cellule B recidivante o refrattaria.
23/12/2025
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23/12/2025
FDA approva la terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich
La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato etuvetidigene autotemcel, la terapia genica ex vivo sviluppata da Fondazione Telethon per
22/10/2025
Terapia genica neonatale: nuova frontiera per la mucopolisaccaridosi di tipo I
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EU Biotech Act: un’opportunità storica per le malattie rare
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13/10/2025
Meeting Nazionale delle Famiglie 2025: 20 anni di impegno contro la Niemann Pick
Il 18 e 19 ottobre 2025, presso il Jet Hotel di Caselle Torinese (TO), si terrà il Meeting Nazionale delle Famiglie, organizzato dall’Associazione Italiana Niemann...
09/10/2025
Exa-cel: accordo di rimborso in Italia per la terapia genica in beta talassemia e anemia falciforme
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha dato il via libera alla rimborsabilità di exagamglogene autotemcel (exa-cel), terapia genica basata su CRISPR/Cas9...