La Rivista Italiana delle Malattie Rare

News 2018

Emoglobinuria parossistica notturna: ALXN1210 arriva in Europa

29/10/2018

Emoglobinuria parossistica notturna: ALXN1210 arriva in Europa

Alexion Pharmaceuticals ha presentato domanda di autorizzazione all'EMA per ALXN1210, anticorpo anti-C5 per il trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN), sulla base dei risultati di due studi clinici di fase III condotti su una popolazione di oltre 440 pazienti con EPN, sia pazienti che non avevano mai ricevuto un inibitore del complemento che pazienti stabili in eculizumab e switchati a ALXN1210. In entrambi gli studi il trattamento ogni otto settimane con ALXN1210 ha dimostrato risultati non inferiori al trattamento ogni due settimane con eculizumab su tutti gli 11 endpoint primari e secondari di valutazione.


 

News

22/11/2022

Malattia di Castleman, individuato un sottotipo specifico che risponde a trattamenti mirati

La linfoadenopatia plasmacitica idiopatica costituisce un sottotipo indipendente della malattia di Castleman multicentrica idiopatica: la conferma...

02/11/2022

Atrofia muscolare spinale di tipo 1: prima terapia genica in Friuli Venezia Giulia

Dopo sei mesi di trattamento con punture intratecali, un bambino con atrofia muscolare spinale di tipo 1 è stato trattato con la terapia...

25/10/2022

App per malattie rare: una valutazione qualitativa

Un nuovo studio (1), pubblicato sul Journal of Medical Internet Research e basato su una review della letteratura sul tema, ha valutato la...

×
Immagine Popup