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News 2018
29/10/2018
Emoglobinuria parossistica notturna: ALXN1210 arriva in Europa
Alexion Pharmaceuticals ha presentato domanda di autorizzazione all'EMA per ALXN1210, anticorpo anti-C5 per il trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN), sulla base dei risultati di due studi clinici di fase III condotti su una popolazione di oltre 440 pazienti con EPN, sia pazienti che non avevano mai ricevuto un inibitore del complemento che pazienti stabili in eculizumab e switchati a ALXN1210. In entrambi gli studi il trattamento ogni otto settimane con ALXN1210 ha dimostrato risultati non inferiori al trattamento ogni due settimane con eculizumab su tutti gli 11 endpoint primari e secondari di valutazione.
22/09/2023
ADA-SCID: il farmaco per la terapia genica sarà prodotto e distribuito da Telethon
Per la prima volta al mondo sarà un’organizzazione non profit, la Fondazione Telethon, a produrre e distribuire un farmaco per una malattia rara: la terapia...
20/09/2023
Lombardia: screening neonatale per la SMA
Dal 15 settembre 2023 in Lombardia lo screening neonatale esteso (SNE) per la diagnosi precoce di malattie metaboliche ereditarie è attivo anche per l’atrofia...
08/09/2023
Un vademecum per la gestione della sindrome nefrosica
Si manifesta con gonfiore degli occhi e delle caviglie, nei casi più gravi con accumulo di liquidi nell'addome, nel torace o negli organi genitali: è la sindrome...