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News 2018
29/10/2018
Emoglobinuria parossistica notturna: ALXN1210 arriva in Europa
Alexion Pharmaceuticals ha presentato domanda di autorizzazione all'EMA per ALXN1210, anticorpo anti-C5 per il trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN), sulla base dei risultati di due studi clinici di fase III condotti su una popolazione di oltre 440 pazienti con EPN, sia pazienti che non avevano mai ricevuto un inibitore del complemento che pazienti stabili in eculizumab e switchati a ALXN1210. In entrambi gli studi il trattamento ogni otto settimane con ALXN1210 ha dimostrato risultati non inferiori al trattamento ogni due settimane con eculizumab su tutti gli 11 endpoint primari e secondari di valutazione.
03/03/2023
Si celebra il 3 marzo la Giornata mondiale dei difetti congeniti, con l'obiettivo di aumentare conoscenza e consapevolezza, non solo tra gli...
02/03/2023
Al Bambino Gesù un percorso dedicato alla sindrome di Kabuki
In occasione della Giornata mondiale delle malattie rare 2023, l’Ospedale Bambino Gesù di Roma ha annunciato l’apertura di un percorso dedicato...
22/02/2023
Approvato il Piano Nazionale Malattie Rare 2023-2025
Il Comitato Nazionale Malattie Rare ha approvato l'atteso Piano Nazionale Malattie Rare (PNMR): il precedente era scaduto nel 2016...