La Rivista Italiana delle Malattie Rare

Fibrosi cistica: approvazione europea per tezacaftor/ivacaftor in...

La Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione...

News 2018
Fibrosi cistica: approvazione europea per tezacaftor/ivacaftor in associazione con...

03/12/2018

Fibrosi cistica: approvazione europea per tezacaftor/ivacaftor in associazione con ivacaftor

La Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio per tezacaftor/ivacaftor in regime combinato con ivacaftor... La Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio per tezacaftor/ivacaftor in regime combinato con ivacaftor... La Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio per tezacaftor/ivacaftor in regime combinato con ivacaftor... La Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio per tezacaftor/ivacaftor in regime combinato con ivacaftor... La Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio per tezacaftor/ivacaftor in regime combinato con ivacaftor...

La Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio per tezacaftor/ivacaftor in regime combinato con ivacaftor per il trattamento di pazienti con fibrosi cistica di età pari o superiore ai 12 anni che presentano due copie della mutazione F508del nel gene che codifica per la proteina CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator), o in pazienti che presentano una copia della mutazione F508del e una delle seguenti 14 mutazioni in cui CTFR mostra attività residua: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711 + 3A → G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789 + 5G → A, 3272-26A → G, e 3849 + 10kbC → T.


 

News

26/02/2024

ADA-SCID: positivi i risultati a lungo termine per la terapia genica

La terapia genica per la rara immunodeficienza ADA-SCID conferma anche sul lungo periodo un rapporto favorevole tra rischi e benefici. È quanto emerge da...

23/02/2024

Duchenne: le associazioni chiedono il rinnovo dell’autorizzazione per ataluren

Con una lettera alla Commissione Europea e all’European Medicines Agency (EMA), le associazioni Unione Italiana Lotta alla...

19/02/2024

Regione Lombardia celebra la Giornata Mondiale delle Malattie Rare 2024

Si svolgerà martedì 27 febbraio, dalle 14.00 alle 17.30, presso l'Auditorium Testori di Palazzo Lombardia a Milano, l’evento organizzato da Regione...

×
Immagine Popup