la Rivista e la Newsletter
News 2018
03/12/2018
Fibrosi cistica: approvazione europea per tezacaftor/ivacaftor in associazione con ivacaftor
La Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio per tezacaftor/ivacaftor in regime combinato con ivacaftor per il trattamento di pazienti con fibrosi cistica di età pari o superiore ai 12 anni che presentano due copie della mutazione F508del nel gene che codifica per la proteina CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator), o in pazienti che presentano una copia della mutazione F508del e una delle seguenti 14 mutazioni in cui CTFR mostra attività residua: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711 + 3A → G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789 + 5G → A, 3272-26A → G, e 3849 + 10kbC → T.
29/06/2022
Colangiocarcinoma: ok Aifa a pemigatinib
L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità della monoterapia con pemigatinib per i pazienti adulti con colangiocarcinoma...
20/06/2022
Mucopolisaccaridosi tipo 6: risultati positivi dalla terapia genica
Buone prospettive dalla terapia genica per le persone con mucopolisaccaridosi tipo 6 (MPS 6), rara malattia metabolica di origine genetica...
27/05/2022
I ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica di Milano descrivono un nuovo protocollo terapeutico che evita gli effetti tossici associati al trapianto di cellule staminali del sangue, migliorandone la sicurezza e ampliando le potenziali applicazioni cliniche in terapia genica