01/08/2018
Porfirie epatiche acute: risultati positivi per givosiran
Pazienti con porfiria epatica acuta trattati con una dose mensile di 2.5 mg/Kg di givosiran (ALN-AS1) hanno ottenuto una riduzione media dell’83% del numero di attacchi acuti di porfiria rispetto al placebo, indicando il potenziale di sviluppo di questa nuova strategia terapeutica nei pazienti con poche opzioni di trattamento. Questi i risultati presentati al Congresso dell’European Association for the Study of the Liver – EASL 2018, derivanti dall’estensione in aperto degli studi di Fase I e di Fase I/II su givosiran. Questo farmaco sperimentale, basato su un meccanismo di azione molecolare denominato RNA interference (RNAi), è in grado di ridurre i livelli epatici di attività di ALA-sintetasi 1 (ALAS1), enzima coinvolto nella sintesi dell’eme. Si ottiene così una diminuzione di ALA, il metabolita intermedio responsabile delle manifestazioni della malattia e del porfobilinogeno (PBG), altro intermedio della sintesi di eme ed alla base dei sintomi della patologia. Questi risultati iniziali confermano l’attività ed il profilo di sicurezza generale di givosiran. Il farmaco è attualmente in sperimentazione in uno studio internazionale di Fase III.
26/03/2024
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo e ha raccomandato...
25/03/2024
La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato givinostat, un nuovo inibitore dell'istone deacetilasi, per il trattamento di pazienti di età ≥ 6 anni affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD).
18/03/2024
Nuovo studio su ipogonadismo ipogonadonatropo congenito in pazienti maschi
L’Università Statale di Milano e l’IRCCS Istituto Auxologico Italiano hanno partecipato a uno studio (1) internazionale che ha preso in esame la più ampia...