27/05/2018
Alfa-mannossidosi - nuova terapia enzimatica
L'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha autorizzato all'immissione in commercio di velmanase alfa, una terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine per adulti, adolescenti e bambini con forme da lievi a moderate di alfa-mannosidosi. La patologia consiste in un raro deficit enzimatico ereditario, che causa danni cellulari attraverso l'accumulo di oligosaccaridi ricchi di mannosio in molti organi e tessuti del corpo.
24/07/2024
Un lavoro (1) di recente pubblicazione mostra lo sviluppo di un metodo innovativo per veicolare nei muscoli delle persone con distrofia muscolare di Duchenne (DMD)...
05/07/2024
SLA: nuove prospettive terapeutiche da una molecola in sperimentazione contro la leucemia
I risultati di uno studio (1) di recente pubblicazione suggeriscono che un farmaco già impiegato in terapie sperimentali contro il cancro potrebbe avere effetti...
04/07/2024
Al Gaslini salvata piccola paziente inglese affetta da una patologia rarissima al cuore
Un’equipe cardiochirurgica dell’Istituto Giannina Gaslini, coordinata dal dottor Guido Michielon, responsabile del reparto di Cardiochirurgia, di recente ha svolto...