la Newsletter
Alfa-mannossidosi - nuova terapia enzimatica | L'Agenzia Europea...
L'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha autorizzato...
27/05/2018
Alfa-mannossidosi - nuova terapia enzimatica
L'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha autorizzato all'immissione in commercio di velmanase alfa, una terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine per adulti, adolescenti e bambini con forme da lievi a moderate di alfa-mannosidosi. La patologia consiste in un raro deficit enzimatico ereditario, che causa danni cellulari attraverso l'accumulo di oligosaccaridi ricchi di mannosio in molti organi e tessuti del corpo.
05/02/2026
Malattia di Fabry: parere positivo del CHMP per pegunigalsidasi alfa ogni quattro settimane
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha emesso un parere positivo raccomandando l'approvazione...
02/02/2026
Plasma: nel 2025 raccolte quasi 920 tonnellate
La raccolta di plasma in Italia segna un nuovo record nel 2025: secondo i dati elaborati dal Centro Nazionale Sangue (CNS), nell’anno appena trascorso sono...
02/02/2026
Carcinoma squamoso del canale anale: parere positivo CHMP per retifanlimab in prima linea
Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea dei medicinali (EMA) ha espresso parere positivo per l’approvazione di retifanlimab...
29/01/2026
Sindrome di Alagille, ok AIFA alla rimborsabilità di odevixibat
L’Agenzia italiana del farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità a carico del Servizio sanitario nazionale di odevixibat per il trattamento del prurito colestatico...
27/01/2026
Terapia genica per SMARD1: uno studio apre la strada a cure più sicure ed efficaci
Una ricerca (1) guidata dalla prof.ssa Stefania Corti del “Centro Dino Ferrari” dell’Università degli Studi di Milano e del Policlinico di Milano, in collaborazione con...
27/01/2026
Emofilia A: AIFA approva efanesoctocog alfa
L’Agenzia italiana del farmaco (AIFA) ha concesso l’Autorizzazione all’immissione in commercio per efanesoctocog alfa. Il farmaco è indicato per il trattamento e...