Effetti neuroprotettivi di niclosamide in modelli SLA | Sono...

24/04/2024

Effetti neuroprotettivi di niclosamide in modelli SLA

Sono stati recentemente pubblicati (1) i risultati del progetto di ricerca sulla sclerosi laterale amiotrofica (SLA) ‘ReNicALS’, finanziato da Fondazione AriSLA con... Sono stati recentemente pubblicati (1) i risultati del progetto di ricerca sulla sclerosi laterale amiotrofica (SLA) ‘ReNicALS’, finanziato da Fondazione AriSLA con... Sono stati recentemente pubblicati (1) i risultati del progetto di ricerca sulla sclerosi laterale amiotrofica (SLA) ‘ReNicALS’, finanziato da Fondazione AriSLA con... Sono stati recentemente pubblicati (1) i risultati del progetto di ricerca sulla sclerosi laterale amiotrofica (SLA) ‘ReNicALS’, finanziato da Fondazione AriSLA con... Sono stati recentemente pubblicati (1) i risultati del progetto di ricerca sulla sclerosi laterale amiotrofica (SLA) ‘ReNicALS’, finanziato da Fondazione AriSLA con...

Sono stati recentemente pubblicati (1) i risultati del progetto di ricerca sulla sclerosi laterale amiotrofica (SLA) ‘ReNicALS’, finanziato da Fondazione AriSLA con il Bando 2021, sull’effetto del farmaco niclosamide nel rallentare la progressione della malattia in due modelli murini (con mutazione dei geni FUS e SOD1).

“Abbiamo condotto la ricerca su due diversi modelli murini transgenici che riproducono i principali processi patologici della malattia, e abbiamo somministrato niclosamide, a partire dall’insorgenza dei sintomi, in modo da poter traslare, almeno in parte, i risultati circa l’efficacia di niclosamide anche alla forma sporadica della malattia, nella quale la diagnosi avviene solo dopo la comparsa dei sintomi”. - spiega Savina Apolloni del Dipartimento di Biologia dell’Università degli Studi di Roma Tor Vergata e coordinatrice dello studio.

L’idea di studiare niclosamide, un farmaco già usato in clinica per altre indicazioni mediche non relative alla SLA, è derivata dalla osservazione della sua azione inibitoria su diverse vie molecolari, tra cui STAT3 e mTOR, note per essere alterate nella SLA, ipotizzando che il farmaco fosse in grado di interferire con alcuni meccanismi associati alla patologia.

“In entrambi i modelli murini – ha sottolineato la ricercatrice – abbiamo osservato un significativo rallentamento della progressione della malattia, con una diminuzione della neurodegenerazione e un significativo miglioramento in diversi parametri biologici, come la riduzione della perdita di neuroni motori, dell’infiammazione e dell’atrofia muscolare”.

I risultati ottenuti sono incoraggianti e pongono le basi per ulteriori studi a livello preclinico per verificare l’efficacia di niclosamide nel trattamento della SLA e prospettare una potenziale strategia terapeutica da poter testare nei pazienti affetti dalla malattia.

1. Milani M, Della Valle I, Rossi S, et al. Neuroprotective effects of niclosamide on disease progression via inflammatory pathways modulation in SOD1-G93A and FUS-associated amyotrophic lateral sclerosis models. Neurotherapeutics. 2024 Mar 15:e00346. doi: 10.1016/j.neurot.2024.e00346. Online ahead of print.