03/04/2024
Maralixibat: approvazione della FDA per il trattamento del prurito colestatico nei pazienti con colestasi intraepatica familiare progressiva
La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato maralixibat soluzione orale per il trattamento del prurito colestatico in pazienti di età ≥5 anni affetti da colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC).
Un'ulteriore domanda supplementare di nuovo farmaco (sNDA) è stata inoltre presentata per introdurre una formulazione a più alta concentrazione di maralixibat, utilizzata durante lo studio MARCH, per consentire l'estensione del trattamento ai pazienti affetti da PFIC di età ≥ due mesi.
La recente approvazione si basa sui dati dello studio di Fase 3 MARCH, il più grande studio randomizzato condotto sulla PFIC, che ha coinvolto 93 pazienti con diverse forme genetiche di PFIC, tra cui PFIC1, PFIC2, PFIC3, PFIC4, PFIC6 e con stato mutazionale non identificato.
"L'approvazione di maralixibat per il prurito colestatico nei pazienti affetti da PFIC è il risultato di anni di indagini e della raccolta di un solido corpo di evidenze cliniche che mostrano miglioramenti significativi in una serie di parametri importanti, tra cui il prurito, nei bambini affetti da PFIC", ha dichiarato Richard Thompson, professore di epatologia molecolare al King's College di Londra e ricercatore dello studio MARCH. "Sono lieto che avremo un'opzione efficace e ben studiata da offrire ai pazienti la cui vita è stata sconvolta dal prurito".
Maralixibat soluzione orale è un inibitore del trasportatore ileale degli acidi biliari (IBAT) somministrato per via orale una volta al giorno ed è approvato anche per il trattamento del prurito colestatico nei pazienti con la sindrome di Alagille (ALGS) negli Stati Uniti (a partire dai tre mesi), in Europa (a partire dai due mesi), in Canada e in altre regioni del mondo.
La PFIC è una rara malattia genetica che provoca una malattia epatica progressiva che solitamente porta all'insufficienza epatica. Nelle persone affette da PFIC, le cellule epatiche sono meno capaci di secernere bile. Il conseguente accumulo di bile causa la malattia epatica nei soggetti affetti. I segni e i sintomi della PFIC si manifestano tipicamente nell'infanzia. I pazienti accusano forte prurito, ittero, crescita ridotta ed insufficienza epatica. Si stima che la malattia colpisca una persona ogni 50.000-100.000 nascite negli Stati Uniti e in Europa. Sono stati identificati geneticamente più di sei tipi di PFIC, tutti caratterizzati in modo simile da un'alterazione del flusso biliare e da una progressiva malattia epatica.
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