Emofilia A: parere positivo del CHMP per efanesoctocog alfa una...

29/04/2024

Emofilia A: parere positivo del CHMP per efanesoctocog alfa una volta alla settimana

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali ha espresso parere positivo raccomandando l'approvazione di... Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali ha espresso parere positivo raccomandando l'approvazione di... Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali ha espresso parere positivo raccomandando l'approvazione di... Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali ha espresso parere positivo raccomandando l'approvazione di... Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali ha espresso parere positivo raccomandando l'approvazione di...

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali ha espresso parere positivo raccomandando l'approvazione di efanesoctocog alfa per il trattamento e la prevenzione delle emorragie e la profilassi perioperatoria nell'emofilia A.

Efanesoctocog alfa è una terapia sostitutiva del fattore VIII ad alta sostenibilità, somministrata una volta alla settimana, per pazienti di tutte le età e di qualsiasi gravità della malattia.

Efanesoctocog alfa fornisce a bambini, adolescenti e adulti livelli di attività del fattore VIII da normali a quasi normali (superiori al 40%) per una parte significativa della settimana con un dosaggio una volta alla settimana, raggiungendo livelli di trough del 15% negli adulti e negli adolescenti al 7° giorno. Ciò comporta una protezione dalle emorragie significativamente migliore rispetto alla profilassi con fattore VIII esistente. Il parere positivo del CHMP sarà ora sottoposto alla Commissione Europea per la decisione di autorizzazione all'immissione in commercio.

“L'annuncio di oggi segna un'importante pietra miliare nella cura dell'emofilia e ci avvicina di un passo all'introduzione di efanesoctocog alfa nei pazienti dell'UE. Efanesoctocog alfa mantiene elevati livelli di attività del fattore VIII per tutta la settimana, dando ai pazienti fiducia nella protezione che può fornire per prevenire le emorragie, gestire gli interventi chirurgici e risolvere i sanguinamenti. Con il potenziale di migliorare significativamente i risultati del trattamento e la qualità della vita delle persone affette da emofilia A, siamo entusiasti dell'impatto positivo che questo trattamento potrebbe avere in tutto il mondo", ha dichiarato Lydia Abad-Franch, MBA, Responsabile Ricerca, Sviluppo e Affari Medici e Chief Medical Officer di Sobi.

La raccomandazione del CHMP è basata sui risultati degli studi pivotali di fase 3: XTEND-1 negli adulti e negli adolescenti e XTEND-Kids nei bambini, che hanno valutato l'efficacia e la sicurezza di efanesoctocog alfa. Questi studi hanno dimostrato che la profilassi con efanesoctocog alfa una volta alla settimana (50 UI/kg) ha fornito una significativa protezione dalle emorragie (ABR medio <1 e 80-88% dei pazienti liberi da emorragie spontanee) nelle persone con emofilia A grave di qualsiasi età. I dati hanno anche mostrato un sostanziale miglioramento della salute delle articolazioni, della salute fisica, del dolore e della qualità di vita complessiva, confrontando le misurazioni alla settimana 52 e al basale. Nel programma clinico di efanesoctocog alfa non sono stati osservati inibitori del fattore VIII.

Efanesoctocog alfa è stato approvato per la prima volta negli Stati Uniti nel febbraio 2023 dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense.  L'FDA aveva precedentemente concesso a efanesoctocog alfa la designazione di Breakthrough Therapy nel maggio 2022 - la prima terapia per il fattore VIII a ricevere questa designazione -, la designazione Fast Track nel febbraio 2021 e la designazione di farmaco orfano nel 2017.