Progetto SATURN: l’utilizzo dei dati per favorire l'accesso...

02/08/2024

Progetto SATURN: l’utilizzo dei dati per favorire l'accesso alle nuove terapie

L'autorizzazione all'immissione in commercio non è sufficiente a garantire l'accesso dei pazienti alle nuove terapie. Gli organismi di valutazione delle tecnologie... L'autorizzazione all'immissione in commercio non è sufficiente a garantire l'accesso dei pazienti alle nuove terapie. Gli organismi di valutazione delle tecnologie... L'autorizzazione all'immissione in commercio non è sufficiente a garantire l'accesso dei pazienti alle nuove terapie. Gli organismi di valutazione delle tecnologie... L'autorizzazione all'immissione in commercio non è sufficiente a garantire l'accesso dei pazienti alle nuove terapie. Gli organismi di valutazione delle tecnologie... L'autorizzazione all'immissione in commercio non è sufficiente a garantire l'accesso dei pazienti alle nuove terapie. Gli organismi di valutazione delle tecnologie...

L'autorizzazione all'immissione in commercio non è sufficiente a garantire l'accesso dei pazienti alle nuove terapie. Gli organismi di valutazione delle tecnologie sanitarie possono richiedere dati sull'efficacia, sull'efficacia relativa e sul rapporto costo-efficacia. I sistemi sanitari possono richiedere dati sull'utilità clinica, sui risparmi e sull'impatto sul bilancio. Inoltre, i requisiti esatti di questi organismi variano da Paese a Paese e talvolta anche da regione a regione, dando luogo a un mosaico di requisiti di dati diversi per ottenere un accesso effettivo e rimborsato dei pazienti alle nuove terapie. Inoltre, i medici hanno bisogno di dati per prendere decisioni informate sulla gestione clinica. Questo requisito è di fondamentale importanza nelle malattie rare, dove spesso i dati e l'esperienza clinica sono limitati al momento dell'approvazione regolatoria.

Un position paper (1) di pubblicazione recente descrive una nuova iniziativa a sostegno delle terapie future per l'osteogenesi imperfetta (OI).

L'obiettivo di questo progetto (Project SATURN: Systematic Accumulation of Treatment practices and Utilization, Real world evidence, and Natural history data for the rare disease Osteogenesis Imperfecta) è generare un dataset comune utilizzando le fonti di dati esistenti per soddisfare le esigenze dei vari portatori di interesse evitando la frammentazione attraverso approcci multipli (ad esempio, una serie di richieste/approcci nazionali individuali e non collegati ai potenziali requisiti delle autorità regolatorie).

Gli autori ritengono che un approccio di questo tipo possa ridurre i tempi di accesso dei pazienti alle terapie life-changing.

Sebbene il Progetto SATURN si applichi all'osteogenesi imperfetta, gli stessi principi potrebbero essere facilmente declinati anche ad altre malattie rare con una riduzione dei tempi di accesso dei pazienti alle nuove terapie.

1. Sangiorgi L, Boarini M, Westerheim I, et l. Project SATURN- a real-world evidence data collaboration with existing European datasets in Osteogenesis Imperfecta to support future therapies. Orphanet J Rare Dis. 2024;19(1):184.