Mielofibrosi: via libera della Commissione Europea a momelotinib...

06/02/2024

Mielofibrosi: via libera della Commissione Europea a momelotinib

La Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio di momelotinib, un inibitore orale di JAK1/JAK2 e del recettore dell'attivina A... La Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio di momelotinib, un inibitore orale di JAK1/JAK2 e del recettore dell'attivina A... La Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio di momelotinib, un inibitore orale di JAK1/JAK2 e del recettore dell'attivina A... La Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio di momelotinib, un inibitore orale di JAK1/JAK2 e del recettore dell'attivina A... La Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio di momelotinib, un inibitore orale di JAK1/JAK2 e del recettore dell'attivina A...

La Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio di momelotinib, un inibitore orale di JAK1/JAK2 e del recettore dell'attivina A di tipo 1 (ACVR1), in monosomministrazione giornaliera. Momelotinib è il primo medicinale autorizzato nell'UE per la splenomegalia (milza ingrossata) e i sintomi correlati alla malattia in pazienti adulti con anemia da moderata a grave affetti da mielofibrosi primaria, mielofibrosi post policitemia vera o mielofibrosi post trombocitemia essenziale e affetti da Janus chinasi (JAK), naïve agli inibitori o che sono stati trattati con ruxolitinib.

Si stima che in Europa la mielofibrosi (MF) colpisca 1 persona su 10.000. Circa il 40% dei pazienti presenta anemia da moderata a grave al momento della diagnosi e comunque quasi tutti i pazienti svilupperanno anemia nel corso della malattia. I pazienti affetti da MF con anemia necessitano di ulteriori cure di supporto, comprese le trasfusioni, e oltre il 30% interromperà il trattamento proprio a causa dell'anemia. I pazienti dipendenti dalle trasfusioni hanno una prognosi sfavorevole e una sopravvivenza ridotta.

L'autorizzazione di momelotinib si basa sullo studio di fase III MOMENTUM e su una sottopopolazione di pazienti adulti con anemia da moderata a grave (emoglobina <10 g/dL) dello studio di fase III SIMPLIFY-1. MOMENTUM è stato disegnato per valutare l'efficacia  e la sicurezza di momelotinib rispetto a danazol per il trattamento e la riduzione delle principali manifestazioni della MF in una popolazione anemica, sintomatica e con esperienza di inibitori della JAK. SIMPLIFY-1 è stato progettato per valutare l’efficacia e la sicurezza di momelotinib rispetto a ruxolitinib in pazienti con MF che non avevano ricevuto una precedente terapia con inibitori della JAK.

In questi studi clinici, le reazioni avverse più comuni sono state diarrea, trombocitopenia, nausea, mal di testa, vertigini, affaticamento, astenia, dolore addominale e tosse.

Momelotinib ha un meccanismo d'azione differenziato, con capacità inibitoria lungo tre vie di segnalazione chiave: Janus chinasi (JAK) 1, JAK2 e recettore dell'attivina A, tipo I (ACVR1). L'inibizione di JAK1 e JAK2 può migliorare i sintomi costituzionali e la splenomegalia. Inoltre, l'inibizione di ACVR1 porta a una diminuzione dei livelli circolanti di epcidina, contribuendo potenzialmente al beneficio correlato all'anemia.

“L'autorizzazione UE di momelotinib rappresenta un progresso significativo per i pazienti indicati affetti da mielofibrosi, e in particolare per quelli affetti da anemia da moderata a grave che necessitano di nuove opzioni terapeutiche per ridurre il carico correlato alla malattia – ha dichiarato Francesca Palandri, IRCCS S. Orsola-Malpighi, Ospedale Universitario di Bologna -  La disponibilità di un’unica terapia per le principali manifestazioni della mielofibrosi è un chiaro passo avanti”.