Iptacopan: parere positivo dal CHMP come prima monoterapia orale...

26/03/2024

Iptacopan: parere positivo dal CHMP come prima monoterapia orale per pazienti adulti con emoglobinuria parossistica notturna

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo e ha raccomandato... Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo e ha raccomandato... Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo e ha raccomandato... Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo e ha raccomandato... Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo e ha raccomandato...

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo e ha raccomandato la concessione dell'autorizzazione all'immissione in commercio di iptacopan per il trattamento di adulti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN) con anemia emolitica.

La EPN è una malattia acquisita delle cellule staminali ematopoietiche clonali, caratterizzata da anemia emolitica corpuscolare, insufficienza del midollo osseo e frequenti eventi trombotici. Gli attuali trattamenti in grado di bloccare l’attività della frazione complementare C5 vengono somministrati tramite infusione o iniezione sottocutanea e possono lasciare i sintomi della PNH incontrollati. Fino al 50% dei pazienti in trattamento con anti-C5 può avere un'anemia persistente, con il 23-39% che rimane dipendente dalle trasfusioni di sangue, e la maggior parte (75-89%) dei pazienti in trattamento con anti-C5 resta affaticata.

"Con un solido corpo di evidenze e un profilo di sicurezza dimostrato, iptacopan potrebbe cambiare la pratica clinica per i pazienti, contribuendo ad alleviare gli oneri vissuti dalle persone che vivono con la EPN", ha dichiarato Antonio Risitano, Presidente dell'International PNH Interest Group e Responsabile dell'Unità di Ematologia e Trapianto Ematopoietico, Centro di Riferimento per l'Anemia Aplastica e l'Emoglobinuria Parossistica Notturna presso l'AORN San Giuseppe Moscati di Avellino. "Negli studi clinici, iptacopan orale ha dimostrato un miglioramento superiore dell'emoglobina senza la necessità di trasfusioni di globuli rossi rispetto alle terapie anti-C5, portando alla normalizzazione dell'emoglobina nella maggior parte dei pazienti, un beneficio potenzialmente rivoluzionario per coloro che convivono con questa malattia ematologica cronica".

La decisione positiva del CHMP si basa sui solidi dati dello studio di Fase III APPLY-PNH, condotto su pazienti con anemia residua nonostante un precedente trattamento anti-C5, switchati a iptacopan rispetto a quelli che hanno mantenuto il trattamento anti-C5, e dello studio di Fase III APPOINT-PNH su pazienti naive agli inibitori del complemento. Il profilo di sicurezza di iptacopan è risultato coerente in entrambi gli studi. 

"Se approvato dalla Commissione Europea, iptacopan sarà la prima monoterapia orale disponibile per i pazienti affetti da EPN in Europa", ha dichiarato Patrick Horber, Presidente Internazionale di Novartis. "Con gli attuali standard di cura, i sintomi della EPN sono spesso incontrollati e i pazienti devono sottoporsi a infusioni regolari che richiedono molto tempo. Questa terapia orale potrebbe fornire un'alternativa indispensabile per sostenere molte persone affette da EPN, che spesso devono strutturare la propria vita in funzione della gestione della loro patologia''.

In seguito alla raccomandazione del CHMP di approvare iptacopan nei pazienti adulti affetti da EPN con anemia emolitica, la Commissione Europea (CE) prenderà una decisione definitiva entro circa due mesi. 

Iptacopan è un inibitore orale del Fattore B della via alternativa del complemento. Approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense nel dicembre 2023 per il trattamento di adulti con EPN,  iptacopan è attualmente in fase di sviluppo per una serie di altre malattie mediate dal complemento, tra cui la nefropatia da IgA (o malattia di Berger), la glomerulopatia da C3 (C3G), la glomerulonefrite membranoproliferativa da immunocomplessi (IC-MPGN) e la sindrome emolitico-uremica atipica (aHUS).