Colangite biliare primitiva: in arrivo due nuovi farmaci | Si...

11/04/2024

Colangite biliare primitiva: in arrivo due nuovi farmaci

Si amplia il numero delle opzioni terapeutiche per la colangite biliare primitiva (CBP), una malattia rara e autoimmune del fegato che colpisce soprattutto... Si amplia il numero delle opzioni terapeutiche per la colangite biliare primitiva (CBP), una malattia rara e autoimmune del fegato che colpisce soprattutto... Si amplia il numero delle opzioni terapeutiche per la colangite biliare primitiva (CBP), una malattia rara e autoimmune del fegato che colpisce soprattutto... Si amplia il numero delle opzioni terapeutiche per la colangite biliare primitiva (CBP), una malattia rara e autoimmune del fegato che colpisce soprattutto... Si amplia il numero delle opzioni terapeutiche per la colangite biliare primitiva (CBP), una malattia rara e autoimmune del fegato che colpisce soprattutto...

Si amplia il numero delle opzioni terapeutiche per la colangite biliare primitiva (CBP), una malattia rara e autoimmune del fegato che colpisce soprattutto le donne di età superiore ai 30 anni. Si tratta di elafibranor, un agonista sperimentale del doppio recettore alfa/delta attivato dal perossisoma, e di seladelpar,  un agonista selettivo del recettore PPAR (peroxisome proliferator-activated receptor) delta: i due farmaci andranno ad affiancare l’acido obeticolico, già disponibile da alcuni anni in Italia, come trattamenti di seconda linea.

Il traguardo giunge a 30 anni dall’introduzione del primo medicinale per trattare i pazienti con CBP, ovvero l’acido ursodesossicolico (UDCA) che migliora notevolmente la capacità di controllare farmacologicamente la malattia. Oggi il mondo epatologico italiano spera di poterli avere tutti a disposizione per aumentare la capacità di bloccare la progressione della patologia in ogni paziente.

A dimostrare l’efficacia dei due nuovi farmaci nella terapia dei pazienti non responsivi all’UDCA, che rappresenta l’attuale standard terapeutico, sono gli studi clinici “Efficacy and Safety of Elafibranor in Primary Biliary Cholangitis”(1) e “A Phase 3 Trial of Seladelpar in Primary Biliary Cholangitis”(2) recentemente pubblicati su The New England Journal of Medicine e di cui Pietro Invernizzi, Professore ordinario di Gastroenterologia presso l’Università di Milano-Bicocca e direttore dell’Unità operativa complessa di Gastroenterologia dell’IRCCS San Gerardo dei Tintori di Monza è coautore.

“La forza di questi nuovi trattamenti? Oltre a essere particolarmente efficaci, sono anche molto ben tollerati: non provocano effetti collaterali e addirittura controllano i sintomi tipici della colangite biliare primitiva quali prurito e stanchezza. – dichiara Pietro Invernizzi - Risultati, questi, che verranno probabilmente rafforzati quando si allargherà la platea dei pazienti trattati e aumenteranno i periodi di trattamento. Ora si attende che queste cure vengano approvate dagli enti regolatori del farmaco nazionali e internazionali, per poi essere commercializzate.”

Presso l’IRCCS San Gerardo dei Tintori di Monza è attivo da diversi anni il più ampio centro italiano dedicato alle malattie autoimmuni del fegato, dove vengono trattati più di 2.000 pazienti sia adulti che pediatrici in regolare follow-up, affetti anche da colangite sclerosante primitiva, epatite autoimmune e colangite IgG4 positiva. Dal 2017 il centro presieduto dal prof. Invernizzi è stato riconosciuto anche come centro italiano nell’ambito dell’European Reference Network (ERN) per le malattie rare del fegato.

1. Kowdley KV, Bowlus CL, Levy C, et al. Efficacy and Safety of Elafibranor in Primary Biliary Cholangitis. N Engl J Med. 2024 Feb 29;390(9):795-805. doi: 10.1056/NEJMoa2306185. Epub 2023 Nov 13.

2. Hirschfield GM, Bowlus CL, Mayo MJ, et al. A Phase 3 Trial of Seladelpar in Primary Biliary Cholangitis. N Engl J Med. 2024 Feb 29;390(9):783-794. doi: 10.1056/NEJMoa2312100. Epub 2024 Feb 21.