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EPN: pegcetacoplan approvato in Europa per l'uso in pazienti...
La Commissione Europea (CE) ha approvato l'estensione...
13/05/2024
EPN: pegcetacoplan approvato in Europa per l'uso in pazienti adulti naive al trattamento
La Commissione Europea (CE) ha approvato l'estensione dell'indicazione di pegcetacoplan per il trattamento di pazienti adulti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN) che presentano anemia emolitica.
Pegcetacoplan è già approvato in Europa per il trattamento di adulti con EPN che sono anemici dopo un trattamento con un inibitore C5 per almeno tre mesi. Pegcetacoplan è ora il primo inibitore C3 approvato per il trattamento di prima linea della EPN in Europa e offre risultati efficaci migliorando l'emoglobina e altri marcatori clinici grazie alla sua esclusiva modalità d'azione.
L'estensione dell'indicazione si basa sui dati di APL2-308 (PRINCE, NCT04085601), uno studio in aperto, randomizzato e controllato da un comparatore che ha arruolato pazienti con EPN non trattati con alcun inibitore del complemento nei tre mesi precedenti l'arruolamento e con livelli di emoglobina inferiori al limite inferiore della norma e livelli di lattato deidrogenasi ≥1,5 volte il limite superiore della norma. L'efficacia e la sicurezza di pegcetacoplan sono state valutate per una durata di 26 settimane rispetto alle cure standard (ad esempio, trasfusioni, corticosteroidi, integratori come ferro, folati e vitamina B12; esclusi gli inibitori del complemento).
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