La Commissione Europea (CE) ha approvato l'estensione dell'indicazione di pegcetacoplan per il trattamento di pazienti adulti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN) che presentano anemia emolitica.
Pegcetacoplan è già approvato in Europa per il trattamento di adulti con EPN che sono anemici dopo un trattamento con un inibitore C5 per almeno tre mesi. Pegcetacoplan è ora il primo inibitore C3 approvato per il trattamento di prima linea della EPN in Europa e offre risultati efficaci migliorando l'emoglobina e altri marcatori clinici grazie alla sua esclusiva modalità d'azione.
L'estensione dell'indicazione si basa sui dati di APL2-308 (PRINCE, NCT04085601), uno studio in aperto, randomizzato e controllato da un comparatore che ha arruolato pazienti con EPN non trattati con alcun inibitore del complemento nei tre mesi precedenti l'arruolamento e con livelli di emoglobina inferiori al limite inferiore della norma e livelli di lattato deidrogenasi ≥1,5 volte il limite superiore della norma. L'efficacia e la sicurezza di pegcetacoplan sono state valutate per una durata di 26 settimane rispetto alle cure standard (ad esempio, trasfusioni, corticosteroidi, integratori come ferro, folati e vitamina B12; esclusi gli inibitori del complemento).
